免疫性血小板减少症是一种免疫疾病,其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少(血小板计数<100× 109/L) 。在美国和欧洲,每年大约100,000名儿童中有1.9-6.4名患免疫性血小板减少症。虽然大多数病例可以自愈,但仍有部分病例演变为持久的甚至慢性的疾病,如果严重则需要治疗。
本研究是一个3期随机对照双盲临床试验,研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者,平均血小板计数≤30×109/L(筛查期间两次测量的平均值),并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L.
研究对象按照2:1的比例随机分为
同时研究对象按照年龄分层,分为1-6岁、6-12岁、12-18岁。患者和研究者对治疗安排都是不知情的。主要分析包括所有患者,安全性分析则针对接受至少1个剂量罗米司亭的患者。主要的结局指标是持久的血小板反应,即在之前4周未接受解救性药物治疗的情况下,每周测量的血小板计数≥50×109/L,并且在第18-25周期间有6周以上都是如此。
2012年1月24日-2014年9月3日期间,62名患者被随机分配,其中42名为罗米司亭组,20名为安慰剂组。研究结果如下:
①有效性好:
②安全性好:安慰剂组19名患者中有1名患者(5%)发生严重的不良事件,而罗米司亭组42名患者中则有10名(24%) 。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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