普拉西替尼/普雷西替尼(Gavreto)治疗甲状腺癌的效果怎么样？

       国际著名医学期刊《柳叶刀》糖尿病与内分泌子刊，2021年6月9日，发表了美国安德森癌症研究中心的专家，关于靶向药普拉西替尼显著延长甲状腺癌患者生存期的研究报告。该研究旨在评估普拉西替尼在治疗RET基因突变甲状腺癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。这项目名为ARROW的研究，是一项在13个国家的社区和医院，计71个研究基地开展的1/2期开放标签研究。研究招募了18岁以上的RET突变的局部晚期或转移性实体瘤患者，包括RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者。

　　RET蛋白，是位于10号常染色体蛋白。其突变与多种疾病的发生密切相关，如多发性内分泌腺瘤病、甲状腺乳头状癌、先天性巨结肠、肺腺癌等。随着对RET基因突变研究的深入，RET逐渐成为多种癌症的治疗靶点。甲状腺髓样癌(medullary thyroid carcinoma,MTC) 在临床上分为遗传型髓样癌和散发型髓样癌。RET原癌基因的突变是MTC的主要分子病因学基础。约95%的遗传型甲状腺髓样癌和80%以上的散发型甲状腺髓样癌存在RET基因突变，晚期甲状腺癌的RET突变则可能高达90%。因此，精准靶向抑制RET基因成为治疗甲状腺髓样癌的关键。

　　普拉西替尼是一种新的、耐受性好的、有效的、每天口服一次的治疗药物，适用于RET改变的甲状腺癌患者高效和高选择性的靶向RET变异的药物。临床前研究结果显示：普拉西替尼对RET融合、RET激活突变敏感，相比VEGFR2, 普拉西替尼对RET的识别选择性提高了90倍！并且与已批准的多激酶抑制剂相比也有显著提高。研究对每天口服一次400mg普拉西替尼的患者，进行系统地观察和评估，直到患者的疾病进展、出现药物不耐受、同意停药或者研究人员决定停药为止。从而综合评估普拉西替尼对RET突变型髓样甲状腺癌患者的治疗效果，以及治疗的安全性。

　　在2017年3月17日至2020年5月22日期间，有122名RET突变型髓系甲状腺癌患者和20名RET融合阳性甲状腺癌患者入组。在对2019年07月11日之前入组，并接受普拉西替尼治疗的患者中，其它治疗无效的RET突变型髓样甲状腺癌患者的总反应率为15/21（71%）；之前接受过卡博赞替尼和/或凡德他尼治疗的患者为33/55（60%）；RET融合阳性甲状腺癌患者为8/9（89%）。

　　在2020年5月22日前入组的RET融合型甲状腺癌患者中，常见的（即≥10%）3级及以上治疗相关不良事件为：高血压（报告例数24例 [占比17%]）、中性粒细胞减少（19[13%]）、淋巴细胞减少（17[12%]）和贫血（14[10%]）。在报告了严重的治疗相关不良事件的21名患者（占比15%）中，最常见的不良反应是是肺炎（5[4%]）。该研究结果表明：普拉西替尼是一种新型的、耐受性好的、有效的、每天一次的口服治疗方案，它可以方便地适用于RET改变的甲状腺癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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