他泽司他(Tazverik)治疗软组织肉瘤的疗效如何？

        2020年1月24日，Epizyme公司宣布FDA加速批准他泽司他（tazemetostat）上市，用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤（epithelioid sarcoma,ES）成人和16岁及以上儿科患者。他泽司他是首个也是唯一一个获批的EZH2抑制剂。他泽司他的获批为这种疾病提供了首个针对性治疗选择。

　　上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，占所有软组织肉瘤的不到百分之一，往往发生在年轻的成年人。大多数上皮样肉瘤病例开始于肢体皮肤下的软组织，主要的治疗方法是手术切除、化疗或放疗。然而，即使经过治疗，这种疾病转移的可能性也很高，大约50%的患者会发生转移，转移的患者生存期不到一年。

　　他泽司他是一款“first-in-class”组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2的抑制剂。作为组蛋白甲基转移酶，突变或过表达的EZH1/2，会抑制抑癌基因的转录活性。通过抑制EZH2，他泽司他能够抑制组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）的甲基化，恢复抑癌基因的表达。

　　他泽司他的获批基于一项在转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中进行的关键性2期临床试验结果。这些患者每日两次接受他泽司他 800 mg口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。研究结果显示，在接受治疗的总共62例患者中，总缓解率（ORR）为15%，1.6%的患者达到完全缓解，13%的患者达到部分缓解。在9名对治疗有反应的患者中，6名（67%）患者有持续6个月或更长时间的反应。

　　Epizyme的总裁兼首席执行官Robert Bazemore先生说：“他泽司他的加速批准对于ES患者来说是一个里程碑式的事件，他泽司他现在是FDA批准首个和唯一一个EZH2抑制剂，也是首个和唯一一个FDA批准的专门适用于ES患者的治疗方法。我们预计在10个工作日内将他泽司他提供给美国的ES患者和治疗医生。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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