2018年,Sobi和Novimmune SA公司联合宣布,美国FDA批准双方共同开发的干扰素γ(IFNγ)抗体
原发性HLH是一种非常罕见,进展迅速,通常致命的高度炎症性综合征。INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,这最终会导致器官衰竭。原发性HLH患者的症状通常在出生后第一年就会出现,如果不加以治疗,患者的平均生存期不到两个月。前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况,为患者进行造血干细胞移植(HSCT)做准备。HSCT是目前唯一治愈HLH的方法。目前在接受HSCT之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗,但是这些疗法都不是针对HLH的获批疗法。
这项批准是基于依帕伐单抗在一项全球性,多中心,开放标签,单臂关键性2/3期临床试验中的表现。在这项试验中,27名原发性HLH患者接受了
“HLH是一种免疫调节异常疾病,虽然很多细胞因子水平都出现失常,但是IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。很久以来,虽然我们知道这一细胞因子在HLH中的关键性作用,但是在emapalumab获得批准以前,我们没有一款药物能够特异性打击这一靶点,”emapalumab临床研究的首席研究员,辛辛那提儿童医院医疗中心HLH卓越中心的Michael Jordan博士说:“Emapalumab代表着治疗原发性HLH的一种全新方法,它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。”
“依帕伐单抗是第一款有针对性地靶向并中和IFNγ的药物。基于对这一新靶点的临床验证,我们将进行更多临床试验,检验emapalumab在其它因IFNγ导致的疾病中的疗效。我们非常感谢参与这项临床试验的患者,他们的家属和医护人员,是他们的努力让这项的批准成为可能。”Novimmune公司首席医学官Cristina de Min博士说。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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