去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)的临床试验数据如何？

　　去纤苷(defibrotide)是唯一被证明有效治疗HSCT并发HSOS的药物，它是一种最早从牛肺中提取出的单链多聚脱氧核糖核苷酸的钠盐，是腺苷受体的激动剂，具有抗血栓、抗炎性反应和抗缺血的特性。去纤苷用于治疗发展为肝静脉闭塞性疾病和造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。

　　HSOS常在 HSCT 后 3 周内发生，主要临床特征包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体质量迅速增加、体液潴留，的病理生理学复杂，对肝窦内皮细胞的直接毒性作用是其主要机制。欧洲、以色列、朝鲜已批准去纤苷用于治疗HSCT并发重度HSOS患者。2017年美国FDA亦批准去纤苷用于HSCT合并肾脏或肺损伤的HSOS患者的治疗。有一项真实实验主要临床疗效终点为 100 d 生存率，次要临床疗效终点为 100 d CR 率、180 d 生存率和 AEs.CR 的定义为 HSOS 和终末期器官功能障碍症状的缓解，包括总胆红素 < 2 mg/dl,血清肌酐或肌酐清除率恢复到接近基线值（肾功能恢复），以及血氧饱和度正常，无需补充氧气或依赖呼吸机（肺功能恢复）。去纤苷治疗至少 21 d,可以延长至 HSOS 症状消除或患者出院。与历史对照组（ n = 32）相比，去纤苷组患者（ n = 102）100 d 生存率和 CR 率均显著提高：调整倾向评分后，去纤苷组患者 100 d 生存率显著高于历史对照组（38.2% 对比 25%，95.1% CI ：5.2 ～ 40.8 ；P =0.010 9），两组患者 CR 率差异显著（25.5% 对比 12.5%，95% CI ：3.5 ～ 34.6 ； P = 0.016 0）

　　目前去纤苷的推荐剂量为每6 h 6.25 mg/kg(每天25 mg/kg)，最近一项小规模研究数据提示，早期且小剂量去纤苷(成人400 mg/d,儿童200 mg/d或100 mg/d)对HSOS依然有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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