普奈替尼(PONATINIB)联合疗法一线治疗费城染色体阳性白血病高度有效？

　　Ph+ ALL既往被认为一个高危预后的类型，治疗效果差，往往只能通过异基因造血干细胞移植来获得长期的缓解。自从TKI引入到的治疗后，治疗的强度不断减低，预后也越来越好，5 年总生存率为 35%-50%。但仍然存在ABL激酶突变导致的复发难治的情况，尤其是T315I突变的病例，预后非常差。Ponatinib是一种强效的第三代BCR-ABL抑制剂，可有效阻滞ABL1基因的T315I突变，该突变是前两代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的常见耐药机制之一。H-CVAD联合普奈替尼具有高缓解率，但长期疗效尚不明确。

　　研究结果表明68例有活动性疾病的患者100%达到了CR.总CMR率为86%。没有早期死亡患者。中位随访43个月(范围2-92个月)，61例患者(71%)仍处于缓解状态。3年CR率、EFS率和OS率分别为84%、70%和78%，预计5年CR率、EFS率和OS率分别为84%、68%和73%。

　　Hyper-CVAD联合普奈替尼 作为 Ph+ ALL 的一线治疗高度有效：CR率100%，CMR 率86%，复发率低。剂量调整后，普奈替尼 给药安全。将有效的新药如blinatumomab加入一线治疗方案，是否可以减少化疗，同时增加缓解深度和无需HSCT即可治愈Ph+ ALL的患者比例，尚需进一步研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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