恩西地平(idhifa/Enasidenib)能有效控制和缓解急性髓系白血病患者病情？

　　恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受恩西地平治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。

　　一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达 15% 的 AML 患者 IDH2 基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML 的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法 恩西地平 却抑制突变 IDH2 基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。

　　参加此次试验的参与者共计 239 人，其中 74% 的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中 71 人对恩西地平 有反应，34 人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解 14.4 个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7 个月。恩西地平具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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