帕比司他(Farydak/Panobinostat)联合疗法能改善多发性骨髓瘤患者预后？

　　多发性骨髓瘤（MM）治疗方案的优化和完善使患者的总生存期（OS）得到显著改善。治疗方案的改进主要基于两种药物：蛋白酶体抑制剂（硼替佐米和卡非佐米）和免疫调节制剂（IMiDs,沙利度胺，来那度胺和泊马度胺）。虽然新药疗法明显改善了MM患者的生存预后，但当前的治疗方案并不能治愈该病，并且不能满足需接受后续治疗的患者。

　　帕比司他通过抑制一类叫组蛋白去乙酰化酶 （HDACs） 的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了MM患者体内浆细胞的过度发生，或导致这些危险细胞死亡。一项PANORAMA1试验表明，与安慰剂+硼替佐米+地塞米松（Pbo-BTZ-Dex）相比，帕比司他+硼替佐米+地塞米松（PAN-BTZ-Dex）明显增加了复发/难治MM患者的无进展生存期（PFS）。

　　该3期试验中，研究小组评估了患者的预后情况，这些患者先前均接受过某些治疗：免疫调节药物疗法（IMiD；n = 485），硼替佐米+ IMiD（n =193），包括硼替佐米+ IMiD在内的至少2种疗法（n= 147）。曾接受过治疗的亚组中PAN-BTZ-Dex vs Pbo-BTZ-Dex的中位PFS分别为：IMiD（12.3 vs 7.4个月 HR,0.54；95% CI,0.43-0.68）、硼替佐米 + IMiD（10.6 vs 5.8个月；HR,0.52；95% CI,0.36-0.76）、包括硼替佐米 + IMiD在内的至少2种疗法（12.5 vs 4.7个月；HR,0.47；95% CI,0.31-0.72）。先前接受过治疗的亚组中经PAN-BTZ-Dex治疗后，常见的3/4级不良反应包括血小板减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞增多、腹泻和虚弱/疲乏。对于先前经硼替佐米+1种IMiD治疗的患者，安慰剂组和治疗组的治疗相关死亡率相近。

　　该分析证实了先前接受至少2种疗法治疗后的患者经PAN-BTZ-Dex治疗后，PFS明显延长。该治疗方案同样适用于预后较差和治疗受限的MM患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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