FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3,是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体,与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。FLT3基因位于染色体13q12,当其发生突变后,其编码蛋白发生不依赖配体的自身磷酸化,激活PI3K和Ras途径,导致细胞增殖加快,细胞凋亡抑制。已知与AML相关的FLT3突变形式有2种,内部串联重复(ITD)和酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。国际上FLT3突变的发生率大约为1/3(AML),中国也有报道,瑞金医院报道10.8%(N=608),天津血研所报道23.6%(N=432),总体来说1/4-1/3的AML患者合并FLT3突变。
美国食品和药物管理局FDA批准了诺华的
急性髓性白血病AML是在骨髓中形成的快速进展的血液肿瘤,AML导致血流中白细胞数量增加。美国国家癌症研究所估计,2020年有大约19,930人被诊断患有AML,10,430人预计死于该病。
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米哚妥林是一种激酶抑制剂,通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。使用LeukoStrat CDx FLT3突变检测在血液或骨髓样品中检测到FLT3突变,患者则可能接受米哚妥林联合化疗的治疗。
在一项717例未曾接受治疗的AML患者进行的随机对照试验,发现,接受米哚妥林联合化疗治疗的患者比单独接受化疗的患者寿命更长,尽管不能可靠地估计中位数生存率。此外,接受
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