罗米司亭(Romiplate)获批治疗免疫血小板减少症的临床试验数据

       FDA批准罗米司亭 (NPLATE,Amgen Inc) 针对1岁及以上的儿童患者，治疗免疫血小板减少症（ITP）至少6个月，对皮质类固醇，免疫球蛋白反应不足，或脾切除术。

　　批准是基于两项双盲安慰剂对照临床试验，对于1岁及以上的儿科患者，ITP持续至少6个月。在一项研究（NCT01444417）中，在至少一次ITP治疗后疾病难治或复发的患者被随机分组（2：1）接受罗米司亭（n = 42）或安慰剂（n = 20）。在接受罗米司亭的22名患者（52％）和安慰剂组的2名患者（10％）中实现了持久的血小板反应（在治疗18至25周期间至少6周每次血小板计数≥50×109 / L）。总体血小板反应定义为持久或短暂的血小板反应，分别在30名（71％）和4名（20％）患者中实现。接受罗米司亭治疗的患者血小板计数≥50×109 / L,中位数为12周，而服用安慰剂的患者为1周。所有三个终点的结果均具有统计学意义，p值均小于0.05.

　　在另一项研究（NCT00515203）中，入组前至少6个月诊断为ITP的患者被随机分组（3：1）接受罗米司亭（n = 17）或安慰剂（n = 5）。 15名接受罗米司亭治疗的患者连续2周血小板计数≥50×109 / L,治疗期间连续2周血小板数量增加≥20×109 / L,高于基线（88％，95％CI: 64％，99％）。没有接受安慰剂的患者获得任一终点。

　　“由于血小板计数低，患有ITP的儿童存在严重出血的风险，目前，治疗这种罕见疾病的治疗方案有限，”安进研究与开发执行副总裁在一年前获得EMA的CHMP委员会正面审批意见时候说。“我们对CHMP的积极评价感到高兴，并期待与欧洲监管机构合作，履行我们的承诺，将罗米司亭带给患有血小板减少症的ITP患儿。”

　　ITP是一种罕见的严重自身免疫性疾病，其特征是血液中血小板计数低（称为血小板减少症）和血小板生成受损。据欧洲研究报告，每年每100,000名儿童中有4至5例患儿发病率。ITP患儿的治疗目标是促进血小板计数，以保持适当的出血控制，改善症状和增加血小板数量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)治疗免疫性血小板减少症的疗效如何？

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