阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)能让晚期胃肠道间质瘤患者临床获益？

　　阿伐普替尼是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines（以下简称"Blueprint"）开发。大约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。已发表过的临床前数据显示，阿伐普替尼在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示了强效的抑制作用。

　   I期NAVIGATOR试验数据证明，阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变GIST和四线GIST患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint已经在美国针对这一适应症提交了新药上市申请（NDA）。

　　GIST是发生于胃肠（GI）道的肉瘤或骨或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间，诊断通常由胃肠道出血、手术或成像期间的偶然发现以及极少数情况下的肿瘤破裂或胃肠道梗阻引发。大多数GIST病例是由一系列临床相关突变引起的，这些突变迫使KIT或PDGFRA蛋白激酶进入日益活化状态。因为目前可用的疗法主要与无活性蛋白质构象结合，所以某些原发性和继发性突变通常导致治疗耐药性和疾病进展。

　　目前，伊马替尼治疗后进展的KIT驱动的GIST患者中的治疗选择有限。对于转移性PDGFRA D842V驱动的GIST患者，没有有效的治疗选择，并且在可用的治疗后中位疾病进展时间大约在三到四个月。在不可切除或转移性GIST中，现有治疗的临床获益可因突变类型而异。基因突变检测对于针对潜在疾病驱动因素量身定制治疗至关重要，并在专家指南中建议使用。基石药业董事长兼首席执行官江博士表示："开发肿瘤精准治疗药物是基石药业核心战略之一。GIST是一种罕见疾病，对现有疗法耐药的肿瘤突变患者，阿伐普替尼可以提供有效的治疗。我们的合作伙伴Blueprint已在美国提交了这款药物的上市申请，这让阿伐普替尼有望成为基石药业第二款在美国获批上市的产品。随着VOYAGER试验在中国的开展，我们希望试验数据可以尽早支持这款药物在中国获批，从而让目前缺乏有效治疗手段的晚期GIST患者也可以获益。"

　　基石药业首席医学官杨博士表示："阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变GIST和四线GIST患者中，ORR和DOR都超过了目前已获批的治疗方法。很高兴看到首位中国受试者成功入组三线治疗的临床研究，我们会继续全力以赴，尽快推进更多中国临床实验中心加入这一重要的全球试验。"如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)临床治疗胃肠道间质瘤的疗效数据

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