依帕伐单抗(gamifant)是噬血细胞性淋巴组织细胞增多患者的新靶向治疗方案?

2021-11-26 作者: 康必行-小菲

  2018年,依帕伐单抗获得FDA批准,用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)患者。根据Sobi公司早前新闻稿描述,依帕伐单抗是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法,这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。依帕伐单抗是一款与干扰素γ(IFNγ)结合的单克隆抗体。从作用机理来看,它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。IFN-γ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子,INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,这最终会导致器官衰竭。

  在临床疗效方面,根据今年5月《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究,依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果,研究证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

  该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗;26例患者完成了研究。结果显示,在完成8周治疗后,经治组(n=27)和整个研究组(加上7例未经治患者,n=34)分别有63%、65%的患者病情缓解,这显著高于预设的零假设40%;两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植(HSCT);在最后一次观察中,两组分别有74%、71%的患者仍存活。

根据Sobi公司早前新闻稿,依帕伐单抗代表着治疗原发性HLH的一种全新方法,它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。在该药获得批准以前,接受造血干细胞移植之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗,临床上尚未有一款药物能够特异性打击这一靶点。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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