雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt)能有效的治疗系统性肥大细胞增多症患者？

       雷德帕斯是一种口服的多激酶抑制剂胶囊，含有25mg剂量的midostaurin.患者服用后，该药物可抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐诺华雷德帕斯（Rydapt）（midostaurin）用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。

　　获得NICE推荐后，雷德帕斯（Rydapt）成为了英国第一种也是唯一一种获得许可的AdvSM治疗方法，此前该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。英国患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的雷德帕斯（Rydapt）则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。

　　根据《新英格兰医学杂志》上的试验结果显示，雷德帕斯（Rydapt）可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V.试验数据显示，雷德帕斯（Rydapt）组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。雷德帕斯（Rydapt）组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。

       安全性方面，56%雷德帕斯（Rydapt）组的患者因药物毒性而减小了剂量，但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。雷德帕斯（Rydapt）最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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