泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)治疗多发性骨髓瘤的临床疗效如何？

       泊马度胺是Celgene公司推出的第三代沙利度胺（Thalidomide）类似物，该药于2013年2月获FDA批准上市，于2013年8月获EMA批准上市。是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM），从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓抑制等（泊马度胺剂量为4mg,而来那度胺为25mg,沙利度胺为800mg）。泊马度胺对经来那度胺（Lenalidomide）和沙利度胺治疗无效的MM有很好的应答，对其他新药难治的MM患者也表现出较高的缓解率。

　　多发性骨髓瘤是一种恶性 B 细胞肿瘤，其特征是浆细胞在骨髓中异常增殖，分泌单克隆免疫球蛋白，导致终末器官损伤，该病过程是异质性的，生存期从侵袭性表现患者(<1 年)到无痛性疾病患者(> 10 年)。据统计，MM 占所有癌症的1%，占血液系统恶性肿瘤的10%。目前，国内MM市场虽小但增长快速，据国内样本医院数据统计，2019年，多发性骨髓瘤市场主要有硼替佐米、来那度胺和沙利度胺，整体用药市场金额超过15亿元，近5年平均增速超过50%。

　　泊马度胺通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向针对性作用，可抑制细胞生长并诱导细胞凋亡，同时还能增强机体自身对肿瘤的免疫反应。但服用该药也会出现一定的副作用，轻者有疲乏无力、恶心呕吐、腹泻发热、感染、呼吸困难等症状。重者会出现肺炎、肾脏衰竭、高钙血症、尿路感染等。部分病友还会出现中性粒细胞减少、血小板减少等症状。

　　据相关调研统计，接受泊马度胺单一治疗的病友达到客观缓解率（ORR）可达7.4%。而泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤，可有29.2%的病友达到ORR.需要注意的是，抽烟会降低泊马度胺的治疗效果。因此，想早日使病情得到缓解的病友，要先戒掉香烟。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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