依库珠单抗(Soliris/eculizumab)治疗神经脊髓炎光谱障碍的效果好吗？

       FDA批准首次治疗视神经脊髓炎谱系障碍的药物，神经脊髓炎光谱障碍是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病。美国FDA近日批准依库珠单抗（eculizumab）注射用于静脉内用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎症（NMOSD）。 NMOSD是中枢神经系统的自身免疫疾病，主要影响视神经和脊髓。

　　“依库珠单抗提供了第一个FDA批准的治疗神经脊髓炎光谱疾病的治疗方法，这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。 “这项批准改变了NMOSD患者的治疗前景。 对这种情况进行批准的治疗是我们与制药公司合作的大量工作的最终结果，以加快开发和批准NMOSD患者的安全有效治疗，我们仍然致力于其他罕见疾病的这些努力。

　　在患有NMOSD的患者中，身体的免疫系统错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质，最常见于视神经和脊髓。 患有NMOSD的个体通常具有视神经炎的发作，其引起眼睛疼痛和视力丧失。 个体也可能发作导致横贯性脊髓炎的发作，这常常导致手臂和腿部麻木、虚弱或麻痹，同时失去膀胱和肠道控制。 大多数攻击发生在群集中，间隔数天到数月到数年，然后在缓解期间部分恢复。 大约50％的NMOSD患者具有由NMOSD发作引起的永久性视力损害和麻痹。 根据美国国立卫生研究院的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人患高血压的风险更高。 估计有所不同，但NMOSD被认为会影响美国约4,000至8,000名患者。

　　NMOSD可以与结合称为水通道蛋白-4（AQP4）的蛋白质的抗体相关联。 抗AQP4抗体的结合似乎激活免疫系统的其他组分，引起炎症和中枢神经系统的损伤。依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实，这些患者具有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），随机接受依库珠单抗治疗或安慰剂治疗。 与安慰剂治疗相比，该研究显示，在48周的试验过程中，依库珠单抗治疗使NMOSD复发的数量减少了94％。依库珠单抗还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

　　依库珠单抗提醒医疗保健专业人员和患者，依库珠单抗治疗的患者发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，这种感染可能会迅速危及生命或致命。应监测患者的脑膜炎球菌感染的早期迹象，并在怀疑感染时立即进行评估。 对于接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者，应停止使用。 向任何其他感染患者服用依库珠单抗时，医疗保健专业人员应谨慎行事。在NMOSD临床试验中，未观察到脑膜炎球菌感染病例。

　　依库珠单抗仅通过风险评估和缓解策略（REMS）下的限制计划提供。处方者必须参加REMS计划。 处方者必须向患者提供有关脑膜炎球菌感染风险的建议，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种脑膜炎球菌疫苗。 该药物必须免除FDA批准的患者用药指南，该指南提供有关药物用途和风险的重要信息。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)治疗罕见的血液疾病的效果如何？

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