Blueprint Medicines公司宣布,其精准疗法
SM是一种使人衰弱的罕见疾病,在几乎所有患者中都是由于KIT D816V基因突变引起。不受控制的肥大细胞增殖和激活可能会导致致命的并发症。在晚期SM亚型中,侵袭性SM(ASM)的中位总生存期(OS)约为3.5年,伴有血液肿瘤的SM患者(SM-AHN)OS约为2年,肥大细胞白血病(MCL)患者的OS少于6个月。
在两项临床试验中,总计85名患者接受了阿伐普替尼的治疗。在EXPLORER试验中,中位随访时间为27.3个月时,53位患者可以接受疗效评估。患者的客观缓解率达到75%,其中36%的患者达到完全缓解伴部分血液学缓解(CR/CRh)。中位缓解持续时间为38.3个月。
PATHFINDER试验预先指定的中期分析显示,在中位随访时间为10.4个月时,32名患者的可进行疗效评估。患者的ORR达到75%,19%的患者达到CR/CRh。此外,数据显示,随着时间的推移,患者的应答会继续加深,速度与EXPLORER试验一致。中位数DOR尚无法评估。
“我们迫切需要新的治疗方案来解决与晚期全身性肥大细胞增多症相关的肥大细胞浸润问题。它经常导致广泛的器官损伤和预后不良。”Blueprint Medicines首席医学官Andy Boral博士说,“这些顶线数据强调了
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