瑞戈非尼/拜万戈(REGORAFENIB)单药治疗胆管癌有效性和安全性如何？

　　胆管癌(Cholangiocarcinoma,CCA)是一种极具侵袭性的消化道恶性实体肿瘤，由于其发病率逐年升高，因此近年来得国际临床上的广泛关注。胆管癌的临床化疗反应率及肿瘤控制率效果均不尽理想，大多数患者存在不可手术切除或转移性疾病， 5年生存率仅为5％，目前尚没有明显临床获益的二线治疗方案。而进展期胆管癌分子靶向治疗临床研究探索颇受关注，尤其是具有强抗肿瘤活性的口服多激酶抑制剂瑞戈非尼的问世，将胆管癌治疗引入新篇章。本研究为一项单臂II期临床试验，旨在探究和评估瑞戈非尼单药在一线化疗失败的晚期或转移性胆管癌患者中的有效性及安全性。

　　选取ECOG PS 0-1分且肝肾功及骨髓情况良好的患者，口服瑞戈非尼1次/日，连续给药21天后，停药7天，28天为一周期。为了评估其毒性及安全剂量，首先给予前3名患者160 mg的初始剂量。后续进行毒性评估后，将剂量减少至120mg.II期研究的主要终点为无进展生存期（PFS），虚拟假设为2.0个月，平均PFS≥3.5个月为研究药物有活性的证据（α= 0.10，80%）。次要终点包括总生存率（OS），缓解率（RR）和疾病控制率（DCR）。

　　37例患者接受了瑞戈非尼单药治疗，其中28例疗效评价为有效，既往均接受过吉西他滨/顺铂化疗。患者平均年龄为62.5岁（34.5-82.8），其中包括女性17例（46％）。 PR为3例（10.7％），SD为18例（64.3％，DCR为75％），PD为7例（25％）。对于所有37例患者，中位PFS为3.55个月（95％CI ：2.1~ 5.72），mOS为5.55个月（95％CI ： 4.04 -NA），12个月时存活率为42％，18个月时存活率为38％。 30例治疗超过1周期的患者中PFS和OS分别为3.91个月（95％CI:3.55~9.79）和13.4个月（95％CI ： 5.06-NA）。总体毒性曲线与预期相符，发生G3 / 4 不良反应（AE）的概率为40.5％。最常见的毒性为高血压（HTN），低磷血症，手足综合征和血清胆红素升高。11例（30.6％）患者需要进行剂量调整。

　　本研究显示瑞戈非尼对化疗难治性晚期/转移性胆管癌的疗效良好，可进一步研究确认其临床疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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