急性髓系白血病 (AML) 是一种生物学和临床特征均极具异质性的恶性肿瘤,因此,其治疗结局可能会因为细胞遗传学和分子特征的不同而有所差异。本研究旨在评估
数据来源于一项对比维奈托克+阿扎胞苷与安慰剂+阿扎胞苷治疗效果的3期研究和一项评估
在生物标志物评估人群中,在维奈托克+阿扎胞苷组和阿扎胞苷组分别检测出81位(26%)和28位(22%)患者携带IDH1/2突变。携带IDH1/2突变的患者的复合完全缓解(完全缓解[CRc]和完全缓解+血液学不完全恢复[CRi])率为79%/11%,中位缓解持续时间(mDoR)为29.5/9.5个月,中位总生存期(mOS)为24.5/6.2个月。不携带IDH1/2突变的患者的CRc率为63%/31%,mDoR是17.5/10.3个月,mOS是12.3/10.1个月。
携带IDH1突变的患者,采用维奈托克+阿扎胞苷/安慰剂+阿扎胞苷治疗的CRc率为66.7%/9.1%,mOS是15.2/2.2个月。携带IDH2突变的患者的CRc率为86.0%/11.1%,mOS是未达到/13.0个月。
与携带IDH1/2突变的患者相比,接受维奈托克+阿扎胞苷组治疗且细胞遗传学风险较低的携带IDH1突变IDH2野生型的AML患者的预后较差(mOS:24.5个月 vs 19.2个月[中风险],未达到 vs 7.4个月[低风险])。维奈托克+阿扎胞苷组未发生预期之外的毒性。
综上所述,携带IDH1/2突变的AML患者接受
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