米托坦/密妥坦(MITOTANE)治疗肾上腺皮质癌的疗效好吗?

2022-11-16 作者: 康必行-小雪

        米托坦商品名为Lysodren ,由百时美施贵宝(Bristol Meyers Squibb)原研生产,是一种类固醇生成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药物。用于治疗不可切除、转移性或复发性肾上腺皮质癌(ACC),因为ACC属于超罕见的恶性肿瘤,因此属于罕见病药物。此外,该药有时也可在组合疗法中用于治疗库欣综合征。

  目前,米托坦已于1970年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗肾上腺皮质癌;2002年获得欧洲药品监督管理局(EMA)的孤儿药资格认定,并在2004年获得EMA上市批准;其他地区包括加拿大、巴西、韩国等多个国家和地区已批准上市;中国在2019年NMPA将其纳入临床急需境外新药名单。

  肾上腺皮质癌:

  肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的高度侵袭性的恶性内分泌肿瘤。其估计年发病率约为0.7/100万~2/100万,其中1~4岁和40~50岁发病多见,且女性患病率较高。ACC可能为有功能的(指具有激素分泌功能),引起库欣综合征和(或)男性化;也可能为无功能的,表现为上腹部肿块或者仅偶然发现。ACC预后差,5年总生存率仅15%~44%。

  ACC患者累及肾上腺皮质的球状带、束状带和网状带,肿瘤较大也会挤压肾上腺髓质受累,其主要临床表现为肥胖(91.4%) 、库欣综合征体貌(87.1%)、疲乏(81.7%) 、女性月经异常(84.3%)、下腹部及大腿根部皮肤紫纹(69.9%) 、骨质疏松(57%)。部分ACC患者起病急骤,有腹部包块,伴发热、性激素过量分泌、女性眉毛浓黑、月经不规律或消失、性器官改变等,有典型的皮质醇增多症表现,如满月脸、水牛背、向心性肥胖、毳毛增多、座疮、宽大紫纹和皮肤易青肿等。

  完全外科切除是治愈ACC的方法之一,对于潜在可切除的Ⅰ~Ⅲ期肿瘤,根据ENSAT分期标准,将完整外科切除作为初始治疗。米托坦可作用㔿辅助治疗,依据肿瘤分期、切除的完整程度及增殖率这3个主要的预后因素。疗可改善Ⅱ~Ⅳ期ACC术后患者的结局。一项包含177例患者的回顾性研究显示,米托坦组和安慰剂对照组相比,无复发生存期更长(42个月:10个月)、ACC病死率也较低(25%:55%)、中位总生存期更长(110个月:52个月)。

  近年,我国对于罕见疾病领域关注度越来越高,米托坦优先审评将提高国内上市进度,为国内的ACC患者更早的提供有效的治疗。正如国家所说的“每一个小群体都不应该被放弃”,相信在不久的将来罕见能够被看见!如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  米托坦  https://www.kangbixing.com/drug/mituotan/

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