肥厚型心肌病(Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM)作为一种遗传性心脏病,其主要特点是心肌异常增厚,从而限制了心脏的收缩功能。近年来,随着医疗技术的不断进步,
玛伐凯泰(Camzyos,Mavacamten)作为一种心肌肌球蛋白抑制剂在治疗肥厚型心肌病中的应用逐渐受到了广泛关注。然而,药物的安全性始终是患者和医生最为关心的问题。
肥厚型心肌病的特点及治疗需求
肥厚型心肌病是一种复杂的心脏疾病,主要表现为心肌的过度增厚,导致心脏的正常功能受限。患者常常面临心力衰竭、心律失常等严重并发症,这些都对他们的生活质量产生了极大的负面影响。因此,对于肥厚型心肌病的治疗,不仅需要关注药物的疗效,更需要确保其安全性,以最大程度地改善患者的预后。
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玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos)的作用机制及疗效
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos)作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,通过调节心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担,进而改善患者的症状。在临床试验中,玛伐凯泰(Camzyos)展现出了令人瞩目的治疗效果。它不仅显著改善了心脏疾病患者的症状,还降低了心衰住院率,提高了患者的生活质量。对于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人患者,这一药物更是带来了生活的新希望。
2024年4月30日,中国上海百时美施贵宝宣布,全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®(通用名:玛伐凯泰胶囊)获中国国家药品监督管理局(NMPA)优先审评批准,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善运动能力和症状。
这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
此次中国获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CNI期临床研究,结果显示,在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中,玛伐凯泰在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善,同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。
在安全性方面,玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好,并表现出与既往研究一致的安全性特征。
玛伐凯泰(Camzyos)说明书
【适用病症】:心肌病
【生产厂家】:美国施贵宝
【药品规格】:2.5mg、5mg
【有效期】:24个月
【剂型】:胶囊剂
【适应症】:本药是一种心肌肌球蛋白抑制剂,用于治疗患有纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚性心肌病(HCM)的成人患者,以改善心脏功能和症状。
【用法用量】:剂量的开始、维持和中断
1、确认具有生殖潜力的女性没有怀孕并且使用了有效的避孕方法。
2、不建议LVEF<55%的患者开始或增加CAMZYOS剂量。
3、建议起始剂量为5mg,每日口服一次,不考虑食物;允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg;最大推荐剂量为15mg,每日口服一次。
4、患者在服用CAMZYOS时可能会出现心力衰竭,需要定期进行左心室射血分数(LVEF)和左心室流出道(LVOT)梯度评估,以谨慎给药,实现适当的目标Valsalva LVOT梯度,同时保持LVEF≥50%并避免心力衰竭症状。
5、每日给药需要数周时间才能达到稳态药物水平和治疗效果,代谢和药物相互作用的遗传变异会导致暴露量的巨大差异
6、当开始或滴定CAMZYOS时,首先考虑左心室射血分数(LVEF),然后考虑Valsalva LVOT梯度和患者临床状态,以指导适当的CAMZYOS剂量。按照算法启动和维持适当的CAMZYOS剂量和监测计划。
7、如果服用CAMZYOS期间左心室射血分数(LVEF)<50%则中断治疗,遵循中断算法中断、重启或停止CAMZYOS,如果在2.5mg时中断,要么在2.5mg时重新开始,要么永久中断。
当出现可能损害心脏收缩功能的并发疾病(如严重感染)或心律失常(如房额或其他不受控制的快速性心律失常)时,延迟剂量会增加;考虑中断合并疾病患者的CAMZYOS治疗。
【遗漏或延迟的剂量】
如果漏服一剂,应尽快服用,并在第二天的通常时间服用下一剂预定剂量;白天给药的确切时间并不重要,但不应在同一天服用两剂;整粒吞下胶囊,不要打碎、打开或咀嚼胶囊
同时服用弱CYP2C19或中度CYP3A4抑制剂。
1、对于使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂进行稳定治疗的患者,开始使用CAMZYOS建议起始剂量为5mg,每日一次。
2、将CAMZYOS的剂量减少一个级别(即15mg→10mg;10mg→5mg;5mg→2.5mg)用于开始使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者,在抑制剂开始后4周安排临床和超声心动图评估,并且直到抑制剂开始后12周才上调CAMZYOS的剂量。
3、在接受2.5mgCAMZYOS稳定治疗的患者中,避免同时使用弱CYP2C19和中度CYP3A4抑制剂,因为没有较低的每日一次剂量。
【不良反应】:服用本药比服用安慰剂更常见的不良反应(发生率>5%)包括头晕和晕厥。
肥厚型心肌病的治疗一直是一个挑战,传统的手术治疗虽然有效,但也可能带来并发症。玛伐凯泰(Camzyos)的出现,为治疗提供了新的选择。其可逆性和选择性使得治疗更加精准,降低了治疗风险,提高了患者的生活质量。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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