阿那白滞素(Kineret/anakinra)是一种重组、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)，最初Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）公司宣布于2001年11月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎。目前还被批准应用于儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病(NOMID)、IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症和COVID-19。
2013年1月8日，FDA批准Kineret用于儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病(NOMID)治疗。本品成为了第一也是唯一一种经FDA批准的NOMID治疗药物，NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征(CAPS)中最为严重的症状。该药物长达5年的研究表明，本品除了能够控制日常症状，如发热、皮疹、头痛、关节痛等，对于稳定中枢神经系统(CNS)的功能(如听力和视力等)有着确切的疗效。
2020年12月22日，FDA批准补充生物制品许可申请(sBLA)Kineret用于治疗IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症。Kineret的安全性和有效性在一项长期自然史研究中进行了评估，其中包括9名接受Kineret治疗长达10年的DIRA患者（开始Kineret治疗时年龄为1个月至9岁）。所有九名患者在接受Kineret治疗时都达到了炎症缓解。
2022年11月10日，FDA已发布Kineret注射液的紧急使用授权(EUA)，用于治疗某些住院成人的COVID-19。Kineret被证明可以改善需要补充氧气的COVID-19肺炎住院患者的预后，减少严重呼吸衰竭的进展和死亡率，并且可以长期保持这种益处。
阿那白滞素(Kineret/anakinra)药效学
阿那白滞素(Kineret/anakinra)用于治疗类风湿性关节炎，通过竞争性抑制IL-1与白介素1型I受体（IL-1RI）的结合来阻断IL-1的生物学活性，IL-1RI在多种组织和器官中均有表达。IL-1的产生是由炎症刺激引起的，并介导各种生理反应，包括炎症和免疫反应。类风湿关节炎患者的IL-1水平升高。类风湿关节炎（RA）患者的滑膜和滑液中天然存在的IL-1Ra水平不足以与本地产生的IL-1升高的量竞争。通过人工方式增加IL-1Ra的水平可减少IL-1的负面影响（软骨降解，骨吸收）。
自20世纪90年代早期阿那白滞素首次用于公司申办的临床试验以来，以及在西方国家大约20年的上市后用药经验中，其安全性特征已得到充分证实。自身炎症性疾病是一种无高滴度抗体和抗原特异性T细胞参与为特征的无诱因的自发炎症。和阿那白滞素相关所涉及的疾病包括冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）；家族性地中海热（FMF）；Still病（成人Still病（AOSD）和幼年特发性关节炎（SJIA））和白介素受体拮抗剂缺乏症（DIRA）等。
Still病为一种罕见的全身性炎症性疾病，临床表现包括每日峰热、关节炎、典型的一过性皮疹、淋巴结病、肝脾肿大（包括肝酶升高）、浆膜炎（胸膜炎和心包炎）和实验室表现，例如：ESR、CRP、血小板和中性粒细胞计数升高。该疾病还存在巨噬细胞活化综合征(MAS)的风险，MAS为风湿性疾病的一种潜在的致死性严重并发症。无论发病年龄大小，病程通常呈进行性发展，随后呈慢性发病。基于目前获得的充分的证据，认为SJIA(＜16岁)和AOSD（≥16岁）是具有不同发病年龄的相同疾病连续体，即Still病。
在报道缓解率的8项研究中，
阿那白滞素（Kineret）的缓解率为50%-100%。完全缓解为66.75%。在Laskari等人的研究中观察完全缓解率为84%。
DIRA是由IL1RN基因的遗传突变引起的一种超罕见的自发性免疫疾病，导致编码白介素1受体拮抗剂（IL-1Ra）蛋白的基因异常。在DIRA患者中，IL-1Ra的缺乏会导致作用异常IL-1信号转导，累及皮肤和骨骼，并导致发生威胁生命的全身性炎症。静脉注射阿那白滞素（Anakinra）在治疗细胞因子风暴综合征时可能是有效和安全的。与其他细胞因子阻断剂相比，阿那白滞素（Anakinra）具有较强的安全性和较短的半衰期，适合危重病人使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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