免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但骨质疏松等副作用较大，且超过一半的患者会治疗无效或者会复发，40%患者会转入二线ITP用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没什么药可以有效使用。
庆幸的是，罗普司亭/罗米司亭(Nplate/romiplostim)的获批上市为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。
截至目前，罗米司亭已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。
一项回顾性观察研究，纳入接受罗米司亭的10名成人和4名儿童ITP患者。
终点是达到血小板反应的患者比例（血小板计数>50×10(9)/L，并且在任何计划就诊时基线血小板计数翻倍，不包括在接受急救药物后8周内获得的计数），获得持久反应的患者比例（在最后8周治疗中的6周或更多周内血小板反应），需要抢救药物的患者比例，能够停止或减少同时治疗的患者比例和每周血小板反应的平均数。
结果显示：没有患者进行脾切除术。在成年人群中，8人在治疗期间至少有一次反应，1人获得了持久反应。4名患者需要急救药物（主要是静脉注射免疫球蛋白）。3名患者能够停止同时进行的ITP治疗，每周平均血小板反应数为6。
所有4名儿科患者在治疗期间至少达到1次反应，3名获得持久反应。3名患者需要抢救药物。唯一同时接受ITP药物治疗的患者能够停止治疗，每周平均血小板反应数为25。
罗米司亭(Nplate/romiplostim)的有效性是可变的，很少有成年患者获得持久的反应。儿科患者反应更好，大多数都获得了持久的反应，治疗对两组患者都是安全的。
罗米司亭(Nplate/romiplostim)说明书介绍：
【
罗米司亭(Nplate/romiplostim)适应症和用法】
罗米司亭(Nplate/romiplostim)是一种血小板生成素受体激动剂，被认为是用于治疗。
血小板减少症：
患有对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的免疫性血小板减少症(ITP)的成人患者。
1岁及以上对皮质类固醇反应不足、免疫球蛋白或脾切除术的至少6个月ITP病患儿。
罗米司亭被指示可增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射（急性放射综合征造血综合征[HSARS]）的成人和儿科患者（包括足月新生儿）的存活率。
使用限制：
罗米司亭不适用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)引起的血小板减少症或ITP以外的任何原因引起的血小板减少症。
罗米司亭仅适用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。
在试图使血小板计数正常化时，不应使用罗米司亭。
【剂量和给药】
免疫性血小板减少症(ITP)患者
推荐初始剂量：1微克/公斤，每周一次，皮下注射。
根据血小板反应调整剂量。
急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的患者
推荐剂量：10微克/公斤，皮下注射一次。
推荐剂量：10微克/公斤，皮下注射一次。
在怀疑或确认暴露于骨髓抑制剂量的辐射后，尽快给予该剂量。
有关重建、准备和管理的说明，请参阅完整的预描述信息。
【剂型和浓度】
注射用：125微克、250微克或500微克罗米司亭单剂量冻干粉。
【禁忌症】
无
【警告和预防措施】
在一些MDS病患者中，罗米司亭增加了成纤维细胞计数增加发展为急性髓性白血病的风险。
血栓形成/血栓栓塞并发症可能是使用罗米司亭后血小板计数增加所致。在接受罗米司亭治疗的慢性肝病患者中，曾有门静脉血栓形成的报告。
如果在罗米司亭治疗期间出现严重血小板减少症，评估患者是否形成中和抗体。
【不良反应】
在成年患者中，最常见的不良反应(Nplate的患者发病率比安慰剂高≥5%)是关节痛、头晕、失眠、肌痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良和感觉异常。头痛是最常报告的不良反应，与安慰剂相比，Nplate的患者发生率高出≥5%。
在儿科患者中，最常见的不良反应(≥25%)是:挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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