迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)能够减轻肥厚型心肌病患者的症状并提高生活质量

　　在心血管疾病的治疗领域，迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）作为一种创新药物，正以其独特的作用机制和卓越的治疗效果，为肥厚型心肌病（HCM）患者带来前所未有的治疗希望。

　　肥厚型心肌病是一种遗传性心肌病，其主要特征是心肌肥厚，尤其是左心室壁的肥厚。这种病理改变可能导致左心室流出道（LVOT）梗阻，从而加重心脏负担，影响心脏功能。患者常常出现劳力性呼吸困难、胸痛等症状，严重时甚至可能导致心力衰竭和猝死。肥厚型心肌病的病理生理机制复杂，涉及肌小节相关蛋白基因的致病性变异，以及肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过度形成。

　　玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。它通过调节肌球蛋白头部的构象，减少能够进入“可结合肌动蛋白”状态的肌球蛋白数量，从而降低动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。这种作用机制直接针对肥厚型心肌病的核心病理生理机制，即过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调。玛伐凯泰能够减轻心肌的过度收缩，改善舒张功能，从而减轻LVOT梗阻，改善心脏充盈压。

　　在临床试验中，玛伐凯泰展现了令人瞩目的治疗效果。例如，在PIONEER-HCM试验中，使用迈凡妥的患者在运动后的LVOT梯度显著降低，从基线的较高水平降至较低水平，显示出显著的疗效。同时，患者的峰值氧耗量（pVO2）也显著增加，静息和Valsalva测试后的LVOT梯度也均有显著改善。这些结果充分证明了玛伐凯泰在肥厚型心肌病患者中的有效性和安全性。

　　另一项关键试验是EXPLORER-HCM，这是一项三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验。该试验纳入了大量有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者，结果显示，迈凡妥组中有较高比例的患者达到了主要终点，而安慰剂组则相对较低。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括运动后LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加以及患者生活质量的显著提升。

　　除了显著的疗效外，玛伐凯泰还具有起效迅速、持续时间长等特点。这使得患者能够在较短的时间内感受到明显的治疗效果，从而提高了他们的生活质量和运动能力。对于一些需要隔膜切除治疗的高风险患者，玛伐凯泰的应用能够减少手术需求，降低了手术风险。

　　在长期使用玛伐凯泰的患者中，也观察到了持续稳定的心脏指标改善。患者的超声心动图参数，如静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差以及左心房容积指数等，均获得持续改善。同时，生物标志物如N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平也显著降低。这些改善不仅体现在客观指标上，更反映在患者的实际症状和生活质量上。大部分患者的心功能分级得到提升，症状得到缓解，生活质量得到显著提高。

　　玛伐凯泰作为首个且目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，其独特的作用机制和卓越的治疗效果为肥厚型心肌病的治疗带来了革命性的改变。它不仅能够减轻患者的症状，提高生活质量，还能够延缓疾病的进展，为患者带来新的治疗选择和希望。随着对肥厚型心肌病病理生理机制的深入研究和创新药物的不断涌现，相信未来会有更多患者受益于这些创新疗法，重拾健康与希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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