玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了一种全新的治疗选择

　　玛伐凯泰（Mavacamten），商品名为Camzyos，是一种首创的、具有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者带来了新的治疗希望。以下是对玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病的详细介绍。

　　一、药物背景与批准情况

　　玛伐凯泰由美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）研发，并于2022年4月8日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，旨在改善其功能能力和症状。这一批准标志着玛伐凯泰成为首个也是唯一一个FDA批准的选择性心肌肌球蛋白变构和可逆抑制剂，针对阻塞性HCM的潜在病理生理学机制。

　　二、梗阻性肥厚型心肌病概述

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的复杂疾病，其特征是心肌肌球蛋白-肌动蛋白过度桥接和对钙的敏感性增加，导致左心室肥厚（LVH），最常累及室间隔的主动脉下区域。此外，HCM还伴随着微血管缺血、心肌纤维化和舒张功能障碍等病理变化。梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是HCM的一种类型，其特点是心肌肥厚导致左心室出口狭窄，即心脏收缩时血液从左心室流向身体的通道受到阻碍，压力增加，造成心脏负担加重。

　　三、玛伐凯泰的作用机制与疗效

　　玛伐凯泰是一种可逆的肌球蛋白抑制剂，靶向HCM的核心病理生理机制。它可减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，从而通过降低肌节的过度活动，减少左心室流出道（LVOT）梗阻，降低左心室充盈压力。多项临床研究，包括PIONEER-HCM II期试验和EXPLORER-HCM III期试验，均证实了玛伐凯泰在oHCM患者中的良好疗效。

　　在EXPLORER-HCM试验中，玛伐凯泰可显著改善LVOT梗阻，且与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平改善相关。与安慰剂相比，玛伐凯泰组患者的严重不良事件发生率相当，但玛伐凯泰治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。此外，影像学亚组分析还显示，玛伐凯泰治疗可显著降低左心房容积指数、左心室质量指数和左心室壁厚度。

　　四、用药指导与注意事项

　　玛伐凯泰的起始剂量通常为5mg，每日口服一次，不考虑食物影响。后续剂量可根据患者的具体情况进行调整，最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。然而，需要注意的是，玛伐凯泰可能会引起一些副作用，如头晕、疲倦、呼吸困难、低血压、心律失常等。因此，在使用期间，患者需要定期进行心脏超声检查，以监测心肌的收缩情况及心室出口压变化。同时，医生会密切关注患者的心率、心律及其他心血管参数，以调整剂量或采取其他措施。

　　对于LVEF<55%的患者，不建议开始或增加玛伐凯泰的剂量。此外，如果患者在服用玛伐凯泰期间出现心力衰竭症状，或LVEF降低至<50%，则需要中断治疗。

　　五、总结与展望

　　玛伐凯泰的上市为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了一种全新的治疗选择。通过靶向心肌肥厚的核心病理机制，玛伐凯泰能够显著改善患者的心功能、运动耐力和症状严重程度，同时降低左心室出口压力，提高患者的生活质量。然而，由于玛伐凯泰可能引起一些副作用，因此在使用过程中需要密切监测患者的病情变化，并根据具体情况调整治疗方案。未来，随着对玛伐凯泰的深入研究和临床应用经验的积累，我们有理由相信，这一药物将为更多梗阻性肥厚型心肌病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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