肥厚型心肌病主要由编码肌小节相关蛋白基因的致病性变异导致,部分患者病因不明。该疾病在全球范围内的患病率较高,且患者容易并发房颤、心衰等严重并发症,心脏性猝死风险也显著增高,尤其在年轻患者中更为突出。传统治疗方法多针对症状进行缓解,无法从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可改善症状,但操作难度大,存在并发症风险,因此在临床上应用受限。
玛法凯泰的研发基于肥厚型心肌病核心病理生理机制的深入认识。研究发现,肥厚型心肌病中,心肌肌球蛋白的异常活动导致心肌过度收缩和舒张功能不全。心肌肌球蛋白是心肌收缩的关键分子,其异常活动是导致疾病进展的关键因素。
玛法凯泰主要用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。这些患者通常表现为劳力性呼吸困难、胸痛、晕厥等症状,且左心室流出道梗阻明显,严重影响日常生活质量。临床研究表明,玛法凯泰在梗阻性肥厚型心肌病患者中显示出显著的疗效。一项关键III期临床研究(EXPLORER-HCM)显示,玛法凯泰可显著改善患者的左心室流出道(LVOT)压差、NYHA心功能分级、运动能力和生活质量。例如,一名长期受肥厚型心肌病困扰的患者,在使用玛法凯泰治疗后,不仅LVOT梗阻程度减轻,而且呼吸困难和胸痛症状明显缓解,生活质量得到显著提高。
玛法凯泰的治疗优势在于其针对疾病核心病理机制的治疗策略,直接作用于心肌肌球蛋白,减少心肌过度收缩,从而改善心脏功能和患者症状。与传统治疗方法相比,玛法凯泰具有更高的针对性和更少的不良反应,为患者提供了一种更为安全、有效的治疗选择。此外,玛法凯泰已在全球多个国家和地区获批上市,包括美国、欧盟等,其疗效和安全性得到了广泛认可。
值得注意的是,
为了减轻患者经济负担,针对玛法凯泰的患者关爱项目也在多地开展。符合条件的梗阻性肥厚型心肌病患者可申请相应减免,以减轻治疗费用压力。
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