艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)在慢性免疫性血小板减少症的治疗中发挥着重要作用

2025-01-22 作者: 康必行-小卉

  艾曲波帕(Eltrombopag),也称为艾曲博帕,是一种用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)的革命性药物。它通过作用于血小板生成素受体(TPO receptor),刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成。这一机制有助于提高血小板计数,降低出血风险,显著改善患者的生活质量。

  临床应用与适应症

  艾曲波帕主要用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白等传统治疗反应不佳,或脾切除术后复发的慢性ITP患者。这些患者通常面临血小板计数显著下降,出血风险增加的问题。临床试验显示,艾曲波帕通常在开始使用后的1-2周内即能显著增加血小板计数,有效缓解出血症状。此外,艾曲波帕还被批准用于治疗严重型再生障碍性贫血(SAA)患者的血细胞减少,以及对干扰素治疗的慢性丙型肝炎患者的血小板减少症。

  具体而言,对于ITP患者,艾曲波帕的有效率可达59%~88%,起效时间通常为1~2周。在一项多中心随机对照临床试验中,采用50mg/d剂量的艾曲波帕治疗ITP,有效率高达88%。对于儿童患者,艾曲波帕同样显示出良好的疗效和安全性。

  用法用量与剂量调整

  艾曲波帕的起始剂量通常根据患者的年龄、体重、肝功能等因素进行调整。对于成人和6岁及以上儿童患者,起始剂量一般为50mg每日一次。然而,对于东亚/东南亚血统的患者或肝功能不全的患者,剂量可能需要减少至25mg每日一次。对于东亚/东南亚血统且肝功能不全的患者,剂量可能需要进一步减少至12.5mg每日一次。

  剂量调整应基于血小板计数反应,以维持适当的血小板水平。最大每日剂量不超过75mg。在调整剂量时,患者应严格遵循医生的指导,并定期监测血小板计数。

  副作用与安全性

  尽管艾曲波帕在治疗ITP方面显示出显著的疗效,但它也可能引发一系列副作用。常见的不良反应包括头痛、食欲减退、失眠、恶心、咳嗽、干眼、白内障、腹泻、脱发、皮肤瘙痒、肌肉疼痛、发热、乏力等。不常见的不良反应包括咽炎、贫血、痛风、抑郁、感觉迟钝、视力模糊、眩晕等。

  严重的不良反应包括肝毒性和血栓形成。患者如出现眼睛或皮肤发黄、精神错乱、肢体突然不协调且言语不清等症状,应立即就医。此外,艾曲波帕与多价阳离子(如铁、钙、镁、铝、硒和锌)会发生螯合作用,因此应在服用抗酸药、乳制品和其他含有多价阳离子的药物前2小时或使用后4小时服用艾曲波帕。

  储存与稳定性

  艾曲波帕的储存条件相对严格,一般需要在25°C的室温下遮光、密封、干燥处保存。避免极端高温或低温环境,以及阳光直射。药品应放在原装容器中,密封保存,并定期检查包装的完整性。

  真实案例与临床研究

  在实际应用中,艾曲波帕已帮助众多ITP患者实现了血小板计数的显著提升和出血症状的改善。例如,一项针对ITP患者的长期研究(EXTEND研究)显示,应用艾曲波帕1-2周后,即可观察到明显的血小板计数提升,有效率高达85.8%,并且有52%的患者能够持续缓解。

  此外,艾曲波帕在治疗SAA和慢性丙型肝炎患者血小板减少症方面也显示出良好的疗效和安全性。这些临床研究结果进一步证实了艾曲波帕在治疗血小板减少症方面的广泛应用前景。

  综上所述,艾曲波帕作为一种新型的血小板受体激动剂,在慢性免疫性血小板减少症的治疗中发挥着重要作用。它通过刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化,增加血小板的生成,从而显著降低出血风险,改善患者的生活质量。然而,患者在使用艾曲波帕时也应密切关注其可能的副作用和安全性问题,并在医生的指导下进行剂量调整和监测。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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