奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)能有效缓解类胆汁酸合成缺陷症患者的症状

2025-03-03 作者: 康必行-小程

  类胆汁酸合成缺陷症是一类棘手的遗传性疾病,其根源在于胆汁酸合成环节中关键酶的缺失或功能异常。这一病症严重干扰胆汁酸的正常合成,不仅阻碍脂肪消化吸收,还致使有毒胆汁酸前体在肝脏内大量堆积,对肝脏造成持续性损害,极大地影响患者的生活质量与身体健康。而奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)作为一种创新药物,为这类患者带来了全新的治疗希望。

  正常状态下,肝脏有条不紊地进行胆汁酸合成,一系列酶促反应精准协作。然而,类胆汁酸合成缺陷症患者体内,特定酶的缺陷破坏了这一精密过程。奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,能精准作用于回肠末端。通过抑制IBAT,它有效减少胆汁酸在肠道的重吸收,使得更多胆汁酸排出体外。这一作用产生了双重积极效果:一方面,极大地降低了胆汁酸前体的肝肠循环,减轻了肝脏内有毒胆汁酸前体的负荷,为肝脏“减负”;另一方面,触发肝脏的反馈调节机制,推动肝脏重新调节胆汁酸合成途径,在一定程度上助力胆汁酸合成与代谢回归正轨,从而缓解疾病症状。

  奥维昔巴特主要适用于1岁及以上的Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的治疗。Alagille综合征是引发类胆汁酸合成缺陷症的常见遗传性疾病。患者除了承受胆汁淤积性瘙痒的折磨,还常伴有肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多系统的异常。其中,胆汁淤积性瘙痒是最为困扰患者的症状,表现为全身性或局部性的剧烈皮肤瘙痒,患者因难以忍受而频繁搔抓,极易导致皮肤破损、感染等并发症,严重影响日常生活。奥维昔巴特通过改善胆汁酸代谢,能有效缓解此类瘙痒症状。

  奥维昔巴特在实际应用中能有效缓解类胆汁酸合成缺陷症患者的胆汁淤积性瘙痒症状,显著改善患者的生活质量。与以往治疗方法相比,奥维昔巴特具有针对性强、疗效显著等优势,为类胆汁酸合成缺陷症患者提供了更有效的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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