慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是造血干细胞移植后常见且严重的并发症。当供者的免疫细胞(移植物)将受者(宿主)的组织和器官视为“外来物”并发起攻击时,就会引发这一病症。它可累及全身多个器官,其中皮肤和肝脏是最常受影响的部位。皮肤症状表现多样,从轻微的皮疹、干燥、瘙痒,到严重的硬化、挛缩,极大影响患者外观与日常活动;肝脏受累时,会出现黄疸、肝功能异常,严重者可发展为肝硬化,危及生命。cGVHD不仅降低患者生活质量,还可能导致移植失败,目前治疗手段有限,迫切需要更有效的药物。
在一项关键临床试验中,招募众多中重度cGVHD患者,他们此前至少接受过两种标准治疗但效果不佳。使用贝舒地尔治疗后,许多患者皮肤症状显著改善。原本粗糙、硬化的皮肤逐渐变软,皮疹面积缩小、颜色变浅,瘙痒明显减轻,患者能更舒适地进行日常活动,如自由伸展肢体、正常穿衣等。在肝脏症状方面,不少患者肝功能指标趋于正常,黄疸减轻,腹部不适缓解。数据显示,整体患者的总体缓解率达到一定比例,皮肤和肝脏等主要受累器官的缓解情况令人鼓舞,部分患者甚至达到完全缓解,生活质量大幅提升。
安全性上,
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