在心血管疾病的复杂版图中,有一种病症严重威胁着患者的生活质量与生命安全,那便是伴有心室流出道梗阻的心脏疾病。这类疾病使得心脏在泵血过程中遭遇重重阻碍,导致心脏泵血功能受损,身体各器官无法获得充足的血液供应,进而引发一系列严重的健康问题。而
心室流出道梗阻常见于肥厚型心肌病等疾病中。在肥厚型心肌病患者体内,心肌会异常增厚,尤其是室间隔部位。这种增厚会导致左心室流出道变窄,当心脏收缩泵血时,血液从左心室流向主动脉的过程受阻。心脏需要耗费更多的力量来克服这种阻力,长期如此,心脏负担不断加重,心肌逐渐劳损,心脏泵血功能随之下降。患者可能出现呼吸困难、胸痛、乏力、头晕甚至晕厥等症状,严重影响日常生活,且疾病进展还可能引发心力衰竭、心律失常等致命性并发症。
玛法凯泰是一种极具创新性的小分子药物,它的核心作用机制聚焦于心肌收缩过程。心肌的收缩依赖于肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用,玛法凯泰能够特异性地结合到心肌肌球蛋白的ATP酶活性位点附近。通过这种结合,玛法凯泰调节了肌球蛋白头部与肌动蛋白的结合动力学,使得肌球蛋白头部与肌动蛋白的结合时间缩短,从而减少了心肌纤维之间的横桥循环数量。简单来说,就是降低了心肌的收缩力。对于存在心室流出道梗阻的患者,适度降低心肌收缩力可以有效减轻左心室流出道的压力阶差,缓解梗阻情况,让心脏在更轻松的状态下进行泵血,进而改善心脏的整体泵血功能。
在一项针对肥厚型心肌病伴有严重心室流出道梗阻患者的临床试验中,患者接受
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