癫痫,作为一种常见的神经系统疾病,以大脑神经元突发性异常放电,引发短暂大脑功能障碍为特征,给全球约5000万患者的生活带来极大困扰。其中,难治性癫痫患者对有效治疗手段的需求尤为迫切。
司替戊醇的化学名为4-戊基-1,3-苯二醇,其作用机制复杂且独特。在大脑的神经递质系统中,γ-氨基丁酸(GABA)作为主要的抑制性神经递质,对维持神经元的正常兴奋性至关重要。司替戊醇通过抑制GABA转氨酶,有效减少GABA的降解,提升大脑内GABA的含量,从而显著增强其抑制性神经传递作用,降低神经元过度兴奋引发癫痫发作的风险。同时,司替戊醇还能作用于电压门控离子通道,精准调节神经元的兴奋性,进一步稳定大脑电活动。
除Dravet综合征外,
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