进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一类严重威胁患者健康的罕见遗传性肝脏疾病,长期以来,患者面临着极大的痛苦与健康风险。
PFIC患者由于特定基因突变,导致肝脏内胆汁转运蛋白功能异常,胆汁无法正常从肝脏排入肠道,进而在肝脏内淤积,引发肝细胞损伤和一系列严重症状。奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂。正常情况下,IBAT负责将肠道内的胆汁酸重吸收回肝脏。
奥维昔巴特主要适用于1岁及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者。该药物对不同亚型的PFIC患者均有一定疗效,但具体适用情况需医生根据患者的基因检测结果、病情严重程度等综合判断。尤其对于那些因胆汁淤积导致瘙痒症状明显、肝功能受损的患者,奥维昔巴特能够有效改善症状,延缓疾病进展。
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