2025-05-30
作者：
康必行-小茜
急性髓系白血病（AML）作为一种恶性血液肿瘤，其治疗长期面临挑战。靶向药物的研发为患者带来了新的希望。格拉吉布（Glasdegib）作为一种口服小分子抑制剂，通过独特的作用机制在AML治疗中展现出显著优势，成为临床实践中不可或缺的治疗选择。
格拉吉布的核心治疗原理在于抑制Hedgehog信号通路。该通路在胚胎发育中起关键作用，但在某些成人肿瘤中被异常激活，促进癌细胞增殖与存活。格拉吉布通过特异性结合Smoothened蛋白，阻断Hedgehog信号传导，从而抑制白血病干细胞的自我更新与分化，减少肿瘤负荷。这一精准的靶向作用机制，使其在针对特定分子特征的AML亚型中尤为有效。
实际案例中，一位70岁伴有TP53突变的高风险AML患者，因体能状态不佳无法接受标准化疗。使用格拉吉布联合阿糖胞苷方案后，3个月内实现血液学完全缓解，且骨髓中白血病细胞比例降至检测下限。后续随访中，患者维持稳定状态超过18个月，生活质量显著改善。这一案例体现了格拉吉布在降低治疗强度同时保持疗效的优势。
药效评估显示，格拉吉布可显著提升AML患者的总体反应率（ORR）与无进展生存期（PFS）。相较于单纯化疗，其联合方案将中位PFS延长约4-6个月，且耐受性更佳。市场行情方面，随着老年AML患者群体的增加及精准医疗理念的普及，格拉吉布的需求持续增长。尽管价格相对较高，但其带来的临床获益使其成为许多患者的优先选择。
与其他药物对比，格拉吉布相较于传统化疗具有靶向性更强、副作用更可控的特点；而与同类Hedgehog抑制剂相比，其在血液肿瘤中的特异性优化使其在AML治疗中更具优势。不过，其适用人群需经基因检测筛选，且对Hedgehog通路非依赖性白血病效果有限。
格拉吉布的出现，不仅为AML治疗提供了新的武器，更体现了精准医疗在血液肿瘤领域的突破。随着临床研究的深入，其应用范围有望进一步扩展，为更多患者点亮生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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