格拉吉布(Glasdegib/Daurismo)是急性髓系白血病精准治疗的关键突破

　　急性髓系白血病（AML）的治疗困境长期困扰医学界，尤其在老年或体能状态不佳的患者中，传统强化化疗的毒性常导致治疗受限。格拉吉布（Glasdegib）的问世，通过靶向调控肿瘤关键信号通路，为这一群体开辟了高效且耐受性良好的治疗路径，成为精准医疗理念在血液肿瘤中的典范。

　　治疗原理层面，格拉吉布针对Hedgehog信号通路的异常激活展开精准打击。该通路在多种实体瘤及血液肿瘤中扮演致癌角色，通过调控细胞增殖、分化与迁移。格拉吉布通过抑制Smoothened蛋白，有效阻断Hedgehog信号下游效应，从而抑制白血病干细胞的存活与扩增。这一机制使得药物能够直接攻击肿瘤的核心驱动因素，而非广泛杀伤正常细胞，显著降低治疗副作用。

　　格拉吉布适用症状明确集中于新诊断的老年AML患者，特别是无法耐受高强度化疗的群体。临床数据显示，对于伴有复杂核型、IDH突变或TP53突变的高风险患者，格拉吉布联合低剂量化疗可显著提升完全缓解率（CR），降低早期死亡风险。此外，其在复发/难治性AML中的临床试验亦展现出一定潜力，为多线治疗失败的患者提供新的选择。

　　使用方法需个体化调整。标准剂量为每日一次口服，疗程持续至疾病进展或毒性不可耐受。治疗期间需定期监测血象及肝肾功能，及时调整剂量以平衡疗效与安全性。值得注意的是，格拉吉布可能引起味觉障碍、胃肠道不适及骨髓抑制等副作用，但多数为轻中度且可逆。通过预防性止吐、生长因子支持等干预，可显著减轻不良反应。

　　格拉吉布通过精准靶向Hedgehog通路，为AML治疗提供了高效且耐受性良好的新策略。随着基因检测技术的普及与联合治疗方案的优化，其临床应用将进一步深化，推动血液肿瘤治疗向个体化、精准化方向迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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