胆汁淤积症是一类因胆汁合成、分泌或排泄障碍,导致胆汁在肝脏内淤积的疾病,长期发展会严重损害肝脏功能,甚至危及生命。传统治疗手段存在局限性,而
奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂。在正常生理状态下,胆汁酸经肝脏分泌进入肠道,完成脂肪消化吸收等功能后,大部分通过回肠的IBAT被重吸收,返回肝脏参与胆汁酸的肠肝循环。当胆汁淤积症发生时,胆汁酸排泄受阻,大量胆汁酸在肝脏和血液中蓄积,引发肝细胞损伤。
奥维昔巴特主要适用于进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)等相关胆汁淤积症患者。PFIC是一种罕见的遗传性疾病,患者因基因突变导致胆汁排泄相关蛋白功能异常,引发严重的胆汁淤积。此外,对于其他原因引起的胆汁淤积症,如部分先天性胆汁酸合成缺陷症患者,若常规治疗效果不佳,奥维昔巴特也可能成为潜在的治疗选择。它为那些面临肝移植风险或传统治疗效果不理想的患者,提供了新的治疗希望。
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