发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种慢性自身免疫性肝病,其病理特征为肝内小胆管渐进性、非化脓性炎症破坏,导致胆汁淤积,进而引发肝功能损害。早期症状隐匿,随着病情发展,乏力、皮肤瘙痒、黄疸等症状逐渐显现,若未及时干预,最终可进展为肝硬化甚至肝衰竭。
多项随机、双盲、安慰剂对照试验评估司拉德帕对PBC的疗效与安全性。试验对象主要为对熊去氧胆酸(UDCA)应答不佳或不耐受的患者。结果显示,司拉德帕治疗组碱性磷酸酶(ALP)、总胆红素(TB)等生化指标显著改善,更多患者达到ALP临床缓解标准。同时,患者皮肤瘙痒等症状明显缓解,生活质量得以提升。长期随访表明,该药物可降低疾病进展为严重并发症的风险,延长患者生存期。
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