舒立瑞/依库珠单抗(Soliris)在阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗中疗效显著

　　依库珠单抗作为人源化单克隆抗体，凭借独特的作用机制和显著疗效，在罕见病治疗领域占据重要地位，为多种危及生命的罕见病患者带来治疗新突破。

　　人体补体系统的异常激活是多种罕见病发病的关键因素。依库珠单抗通过特异性结合补体蛋白C5，精准阻断补体级联反应的终末通路。正常情况下，C5裂解产生的膜攻击复合物（MAC）可破坏细胞，而依库珠单抗与C5结合后，抑制MAC形成，阻止红细胞溶解、血栓生成及免疫复合物沉积，从根源上遏制疾病进展，为后续治疗奠定基础。

　　在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）治疗中，依库珠单抗能显著减少血管内溶血，提升血红蛋白水平，降低输血需求，有效缓解患者疲劳症状，降低血栓风险。对于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，它可抑制补体过度激活，减少血小板消耗与微血栓形成，改善肾功能，避免病情发展为终末期肾病。此外，在抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等病症中，依库珠单抗通过调节补体系统，减轻炎症损伤，提升患者生活质量与机体功能。

　　多项临床试验为依库珠单抗的有效性和安全性提供有力证据。针对PNH患者的试验表明，用药后患者血管内溶血指标大幅下降，血红蛋白稳定上升，血栓发生率显著降低。在aHUS临床试验中，多数患者肾功能得到改善，血清肌酐下降，肾小球滤过率回升。而在重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病的研究里，依库珠单抗治疗组在症状改善、降低复发率等方面均优于对照组，不良反应处于可控范围。

　　依库珠单抗的出现，为罕见病治疗带来革命性变革。其在多个疾病领域的成功应用，不仅改善了患者的生存状况，也为罕见病治疗研究提供了新方向，期待未来有更多类似创新药物，为罕见病患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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