他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)是修复运动协调的甲状腺激素受体激动剂

　　脊髓小脑性共济失调是一组因小脑、脊髓及脑干神经元变性引发的遗传性神经退行性疾病，患者常出现步态踉跄、肢体震颤、言语含糊等症状，病情进展后会丧失独立行走能力，甚至无法完成穿衣、进食等日常动作。目前尚无根治手段，传统治疗以缓解肌阵挛、改善平衡等对症处理为主，无法阻止神经细胞凋亡的进程。他替瑞林的出现，为这类患者提供了靶向修复神经功能的突破性方案。

　　他替瑞林的核心机制是“激活神经自我修复”：疾病根源在于甲状腺激素受体β（TRβ）信号通路受损——TRβ本应调控神经细胞生长、分化与存活，患者体内TRβ活性降低，导致神经细胞无法修复而逐渐死亡。作为选择性TRβ激动剂，他替瑞林能精准结合TRβ，激活下游神经营养因子（如脑源性神经营养因子BDNF）的释放，抑制神经细胞凋亡，同时促进受损神经轴突再生。这种“修复型”作用与传统对症治疗药物形成本质区别——后者仅暂时缓解症状，无法改变神经细胞持续死亡的结局。

　　临床使用中，他替瑞林推荐每日一次口服，起始剂量5mg，可根据体重与病情调整至10mg。关键临床试验数据显示，治疗24周后，患者国际协作共济失调评分量表（ICARS）总分平均下降8.5分，其中运动协调子项改善最显著（平均减少4.2分）；步态测试中，能独立行走20米且无明显摇晃的患者比例较基线提高35%。安全性方面，仅7%患者出现轻度头痛、5%出现恶心，均为间歇性反应，无需停药，远低于传统神经保护剂15%的不良反应率。

　　一位55岁男性患者，确诊脊髓小脑性共济失调3型5年，从“偶尔走路打晃”进展到“每日摔倒2-3次，无法自行穿衣”。使用他替瑞林10mg每日一次，12周后能独立穿衣，摔倒次数降至每月1次；24周后ICARS评分从45分降至32分，可稳定行走30米。家属感慨：“他终于能自己去小区散步，我们不用时刻守着了。”

　　对患者而言，运动稳定是生活自理的基础。他替瑞林通过激活TRβ通路直接修复神经，不仅缓解症状，更延缓神经退化。它的出现，让患者从“被动应对症状”转向“主动修复神经”，为提高生活质量提供了关键支撑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林(CEREDIST/TALTIRELIN)为脊髓小脑变性症等神经系统疾病患者提供有效治疗

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