阿考米迪(Attruby/Acoramidis)是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗领域的重大进展

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种系统性淀粉样变性疾病，由肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积于心肌所致。患者心脏逐渐僵硬，最终发展为限制性心肌病和心力衰竭。触目惊心的数据：-确诊后生存期：未经治疗仅2-5年-中国确诊病例：仅200余例（严重漏诊）-误诊率：极高，常被误诊为肥厚型心肌病或高血压性心脏病。阿考米迪的研发源于一项关键发现：携带T119M突变的TTR变异体具有独特的氢键作用，四聚体稳定性显著优于野生型TTR，可保护杂合子免受淀粉样变性影响。阿考米迪正是模仿这一自然保护机制设计的。

　　阿考米迪每日口服两次，给药便利。在安全性方面，其耐受性普遍良好。最常见的不良反应为腹泻，通常为轻度至中度，并可能随治疗时间延长而减轻。其他报告的不良事件包括尿路感染、女性阴道感染和腹痛等。值得注意的是，在临床试验中，其因不良事件导致的停药率与安慰剂组相似，表明其整体安全性可控。与需要定期静脉输注的转甲状腺素蛋白稳定剂相比，口服给药为患者，尤其是行动不便的老年患者，提供了极大的便利，提高了长期治疗的依从性。

　　阿考米迪的出现，是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗领域的重大进展。它为患者提供了一种能够明确改善生存、减少住院、并可能延缓疾病进展的口服病因治疗药物。与主要作用于减少转甲状腺素蛋白合成的药物不同，其稳定四聚体的机制提供了互补的治疗策略。临床实践中，其良好的安全性和便利的口服方案，使其易于被患者接受并长期坚持。作为一种疾病修饰疗法，阿考米迪与支持性心衰管理相结合，正在深刻改变转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的自然病程和管理模式，为患者带来了实质性的生存获益和生活质量改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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