使用去纤苷/去纤苷纳/去纤维钠后的治疗效果怎么样呢?

2020-10-08 作者: 康必行海外医疗

  去纤苷纳/去纤维钠主要根据患者的体重给药,成人和儿童的推荐剂量是6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。患者应在有治疗经验的医生诊断后开始使用,盲目用药可能会对自身造成伤害。

  作为FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,去纤维钠(去纤苷)不仅能够用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(HVOD)并伴有肾或肺功能异常的成人患者,对于这一症状的儿童患者也有治疗效果,此药也获得了FDA的“孤儿药”资格认定。

  去纤苷纳/去纤维钠治疗效果

  Richardson等首先探索了去纤维钠(去纤苷)在造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞治疗中的应用,该研究纳入了19例sHVOD患者。给予去纤维钠静脉滴注,每天5~60mg/kg,中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100天总生存(os)率达32%,而且去纤维钠能够很好的被患者所耐受。

  不仅如此,在多项临床试验中去纤维钠都发挥了积极的治疗效果,在多发性骨髓瘤的治疗中也有一定的效果,它的上市满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。

  Jazz制药公司董事长兼首席执行官布鲁斯科扎德表示:去纤苷纳/去纤维钠(去纤苷)是一项临床意义重大的治疗进展,因为它对患者是一种潜在的治愈性干预措施与VOD,这可能挽救一个疗程的生命,在此之前,美国患者没有批准的选择。

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