恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)能给白血病患者带来治疗新希望?

2022-09-21 作者: 康必行-小怡

  恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。Enasidenib靶向突变体IDH2变异体R140Q,R172S,和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被enasidenib的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体外和在体内在IDH2突变AML的小鼠移植物模型,在来自患者有突变的IDH2AML血样品中,enasidenib减低2-HG水平,减低母细胞计数[blast counts]和增加成熟骨髓细胞百分率。

  一项纳入了199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验对恩西地平的有效性进行了评估,经RealTimeIDH2检测试剂盒检测,纳入者均为带有IDH2基因突变的患者。该试验评估了治疗后无疾病症状且血细胞计数完全恢复(称为完全缓解,CR)的患者百分比,以及治疗后无疾病症状且血细胞计数部分恢复(称为伴随血液学改善的完全缓解,CRh)的患者百分比。通过至少6个月的治疗,有19%的患者在第8.2个月(中位数)时出现了CR结果,有4%的患者在9.6个月(中位数)时出现了CRh结果[6]。该试验开始时,有157例患者因AML需要输全血或血小板,其中34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输注血液或血小板。

  恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物,是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶,而不影响机体正常的三羧酸循环,显示出多层面的首创性。作为罕见病药物,由于诊断和适应症明确、疗效肯定,因而获得优先审批资格,研发时程9年终获批准。恩西地平的获批为AML患者带来了希望,也为罕见病药物的研究带来了新的动力。希望国内外专家能研发出更多、更好的药物,解除患者的病痛。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  恩西地平  https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/

一对一客服专业解答
"扫一扫添加官方微信 咨询解答更便捷"
余下全文
一对一客服专业解答
7x24小时贴心专业为您解答
报告 用药 治疗
分享到
热点推荐
往期回顾

(R) 康必行海外医疗 www.kangbixing.com

(C) 武汉康必行医药信息咨询有限公司

互联网药品信息服务资格证书

证书编号:(鄂)-经营性-2022-0027

免责声明:本网站展示的医药信息仅供参考,具体疾病治疗和用药细节请务必咨询医生和药师,康必行不承担任何责任。