依帕伐单抗(gamifant)被批准治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症?

2022-11-16 作者: 康必行-小梦

  依帕伐单抗(gamifant)是一种处方药,用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的成人和儿童(新生儿和老年人),其疾病已经复发或进展,或者其他药物效果不够好或不能耐受。HLH是一种免疫调节紊乱性疾病,其中许多细胞因子紊乱,但IFNγ似乎起着关键作用。虽然很早就知道IFNγ在HLH中的关键作用,但在依帕伐单抗获批之前,还没有一种药物可以特异性地靶向这个靶点。依帕伐单抗具有一种靶向作用模式,该药的获批,标志着原发性HLH临床治疗的一个重大里程碑。

  依帕伐单抗的获批,是基于一项全球性、多中心、开放标签、单臂关键性II/III期临床研究(NCT01818492)的数据。该研究入组了34例原发性HLH患者。依帕伐单抗的疗效在一个由27例难治性、复发性、或接受常规HLH疗法期间病情进展或对常规HLH疗法不耐受患者组成的队列中进行了评价,这意味着这些患者对常规疗法无应答、未获得满意应答、未维持满意应答或不能耐受。研究中,依帕伐单抗于地塞米松同时用药,其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。

  数据显示,该研究达到了主要终点。根据下月初将在美国血液学会(ASH)公布的数据:

  (1)整个研究患者组(n=34)中,治疗结束时的总缓解率为64.7%(n=22/34,p=0.0031)、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.7%、有64.7%的患者(n=22/34)继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为90.9%(n=20/22);

  (2)难治性队列(n=27)中,治疗结束时的总缓解率为63.0%(n=17/27,p=0.0134)、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.4%、有70.4%的患者(n=19/27)继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为89.5%(n=17/19)。

  此外,整个研究患者组(n=34)中,有79.4%(n=27/34)的患者经基因检测诊断为原发性HLH,而难治性队列中有81.5%(n=22/27)为原发性HLH。研究期间报告的关于依帕伐单抗最常见的不良反应为感染(056%)、高血压(41%)、输液相关不良反应(27%)和发烧(24%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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