培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)是FGFR1髓系或淋巴系肿瘤的新药?

2022-11-16 作者: 康必行-小雪

       2022年08月26日,Incyte公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准培美替尼(pemigatinib,培米替尼)用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤(MLNs)成人患者。

  培美替尼的活性药物成分pemigatinib是一种针对FGFR异构体1、2、3的强效、选择性、口服小分子抑制剂。在临床前研究中,pemigatinib已被证实针对发生FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性药理学活性。值得一提的是,这是培美替尼获批的第2项适应症,它成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的精准疗法。此前于2020年获FDA加速批准用于治疗,经FDA批准检测、带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌。

  批准是根据FIGHT-203试验数据。FIGHT-203为一多中心、开放标签、单臂临床2期试验,目的为检验培美替尼在28名带有FGFR1基因重组的复发或难治性MLN患者中的疗效和安全性。病患可能是在接受同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)或接受疾病相关治疗后出现复发,或者本身不符合接受allo-HSCT或其他疾病疗法的患者。

  数据分析显示,在那些骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形的患者中(N=18),完全缓解(CR)率为78%(14/18,95% CI:52-94),达到完全缓解的中位时间为104天(范围:44-435天)。病患的中位持续缓解时间尚未达到(范围1+至988+天)。在骨髓处于急性期、不论是否出现EMD情形的患者中(N=4),有2位达成完全缓解(持续时间:1+至94天)。在仅出现EMD的患者中(N=3),有1位达成完全缓解(持续时间:64+天)。而在所有病患中(N=28,包含3位没有出现形态异常疾病患者),完全细胞遗传缓解率为79%(22/28,95% CI:59-92)。

  Incyte首席执行官埃尔韦·霍佩诺特在一份新闻稿中说:“对患有FGFR1重排的MLNs的人来说,培美替尼的批准代表着一个重要的治疗进步,这些人目前的治疗选择有限。”“这些都是复杂的血液恶性肿瘤,具有一系列表现,此次批准凸显了Incyte在推进罕见血液癌症患者护理方面的持续领导地位和承诺。”

  安全性方面,最常见(≥20%)的不良反应包含高磷酸盐血症(74%)、指甲毒性(62%)、秃发(59%)、口炎(53%)、腹泻(50%)、干眼症(50%)、红疹(35%)、腹痛(35%)、贫血(35%)、便秘(32%)、口干(32%)、鼻出血(29%)、视网膜色素上皮细胞脱落(26%)、肢体末端疼痛(26%)、食欲下降(24%)、皮肤干燥(24%)、消化不良(24%)、背痛(24%)、恶心(21%)、视力模糊(21%)、外周水肿(21%)与头晕(21%)。

  2021年3月,培美替尼获得日本厚生劳动省(MHLW)批准,用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。

  培美替尼是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法,该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。培美替尼之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)治疗转移性胆管癌的临床研究效果如何?

  更多药品详情请访问   培美替尼   https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/

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