维罗非尼/佐博伏(VEMURAFENIB)是罕见血癌患者的新希望?

2022-11-17 作者: 康必行-小梦

  维罗非尼(维罗菲尼,Zelboraf)是一款口服的小分子激酶抑制剂,能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用,来抑制癌细胞的生长。这款药物在2011年就获得FDA批准,用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对的是BRAF V600E突变,所以研究人员相信它有望用于ECD的治疗。针对这一适应症,FDA曾授予维罗非尼优先评审资格、突破性疗法认定,以及孤儿药资格。

  在2017年11月7日,罗氏(Roche)药物维罗非尼Zelboraf(vemurafenib)增加了适应症获美国FDA批准,用于治疗罕见血癌Erdheim-Chester病(ECD)的成人患者,这是首个FDA批准的针对ECD的疗法。ECD是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症。病好发于中老年人,平均发病年龄在54岁(21-77岁),无性别差异。目前对于这种疾病的发病原因尚不明确,是单克隆增生性疾病还是多克隆反应性疾病仍无定论。据估计,ECD影响了全世界600至700名患者,约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

  维罗非尼此次获批是基于它在一项Ⅱ期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者,研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例(总体缓解率,ORR)。结果显示,经维罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%,其中11名患者(50%)获得部分缓解,1名患者(4.5%)获得完全缓解。使用维罗非尼的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

  FDA的这一选择意味着罹患ECD病的患者将首次拥有经FDA批准的治疗选择,这款首个获FDA批准的ECD疗法让ECD患者群体备受鼓舞,这给患者及其家属带来了新的希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  维罗非尼  https://www.kangbixing.com/bxyw/wlfn/

一对一客服专业解答
"扫一扫添加官方微信 咨询解答更便捷"
余下全文
一对一客服专业解答
7x24小时贴心专业为您解答
报告 用药 治疗
分享到
热点推荐
往期回顾

(R) 康必行海外医疗 www.kangbixing.com

(C) 武汉康必行医药信息咨询有限公司

互联网药品信息服务资格证书

证书编号:(鄂)-经营性-2022-0027

免责声明:本网站展示的医药信息仅供参考,具体疾病治疗和用药细节请务必咨询医生和药师,康必行不承担任何责任。