米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)与化疗联用可延长患者生存期?

2022-11-17 作者: 康必行-小娟

  美国食品和药物管理局(FDA)于2017年4月宣布批准了Midostaurin(RYDAPT,米哚妥林),用于治疗新诊断为FLT3突变阳性(FLT3+)的急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。

  Midostaurin(RYDAPT,米哚妥林)是一种靶向治疗,属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用,这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。

  急性骨髓性白血病(AML)是一种主要影响白细胞的血癌,与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因,包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT(米哚妥林)已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者延长生存期。值得一提的是,Midostaurin(RYDAPT,米哚妥林)是首个能与化疗联用,治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。

  一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗,结果发现,接受米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。

  AML患者在使用米哚妥林进行治疗过程,如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应,请及时告知医生并采取有效缓解措施。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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