升血小板药物罗米司亭(Romiplate/Romiplostim)的治疗效果怎么样?

2022-11-18 作者: 康必行-小梦

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在临床上,TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板计数。

  一项为期3年的开放标签试验的最终数据,该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童的长期疗效和安全性。这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。从2014年12月开始入组,末次患者访视日期为2019年8月。入组ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童,每周接受皮下注射罗米司亭(1μg/kg滴定至10μg/kg),以维持血小板在50~200×109/L范围内。一个亚组接受骨髓检查。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比(计数≥50×109/L,在之前4周内未使用补救药物)。

  关于疗效性,203例患儿(中位年龄,10.0岁)接受了≥1剂的罗米司亭,中位治疗持续时间约为3年,中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药(缺乏疗效,n=43[21.2%])。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%),在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答(连续计数≥50×109/L,未使用ITP药物≥24周)。

  关于安全性,56例患者(27.6%)发生治疗相关不良事件(AE),其中8例(3.9%)发生严重治疗相关AE;所有这些事件均导致停药,包括4例中和抗体病例(罗米司亭,n=3;血小板生成素,n=1)。141例患者(69.5%)发生出血,随时间减少;20例(9.9%)发生≥3级出血事件。在第2年,8/63例可评价患者(12.7%)发生2级网硬蛋白。

  该研究表明,ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的,并且具有良好的总体安全性特征,证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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