氨己烯酸/喜保宁(SABRIL)一线治疗婴儿痉挛症的疗效及安全性如何?

2023-01-19 作者: 康必行-小娟

  氨己烯酸,西药名。为抗癫痫药。潜在获益大于潜在视力损伤风险时,用于儿童婴儿性痉挛(IS)的单一疗法。治疗其他抗癫痫药无效的成人复杂部分性癫痫发作(CPS)。

  氨己烯酸在国内上市时间较短,尚未积累较多的使用经验,因此我们借鉴邻国,观察韩国Severance儿童医院诊治的46例婴儿痉挛症患儿,口服氨己烯酸治疗疗效及不良反应,为国内的患儿家长在用药选择方面提供一些参考。

  患儿情况:46名患儿中,男婴24例,女婴22例,发病年龄2~14月龄,中位年龄6月龄。所有患儿均因头部、肢体痉挛发作而就诊,治疗前脑电图均呈典型或变异型高度失律表现。其中入院前未经治疗的29例,入院前应用过其他抗癫痫药物(苯巴比妥、丙戊酸钠、托吡酯)治疗的17例。

  治疗方法:

  所有患儿均给予口服氨己烯酸治疗(联合用药:如之前正在应用其他抗癫痫药物,则原有药物按常规给药方法继续应用)。

  起始剂量为50 mg/(kg·d),2次/日。

  第2天加量至100 mg/(kg·d),2次/日。如治疗有效则应用6个月。

  如治疗7日后无效,则加量至150 mg/(kg·d),2次/日。如有效,则继续应用,应用5个月后,第6个月开始每周减量50 mg/(kg·d),减量至50 mg/(kg·d)后维持。

  第7个月停药。

  (注:具体每一位患儿服药剂量应在临床医生指导下进行,切勿私自用药)

  结果简述:服用氨己烯酸治疗后显效9例(19.6%),有效22例(47.8%),无效15例(32.6%),复发3例(6.5%),总有效31例(67.3%)。脑电图改善率为82.6%(38/46),其中结节性硬化患儿5例均治疗有效。

  (注:显效:痉挛发作消失;有效:50%≤痉挛发作次数减少<100%;无效:痉挛发作次数减少<50%。总有效=显效+有效)

  氨己烯酸治疗过程中有5例(10.9%)出现嗜睡,2例(4.3%)激惹,1例(2.2%)腹泻,6例(13.0%)多动,血常规、肝功能、肾功能、钠离子水平、钾离子水平无明显改变。

  总结来说,氨己烯酸可以有效控制婴儿痉挛,不同程度减少痉挛发作和改善脑电图高度失律,部分患儿单药治疗即可达到满意的疗效。对于,服用氨己烯酸可能引起的视觉损伤,由于本研究患儿年龄较小,不便配合检查,且观察时间较短,因此无法评估此影响。但有研究报道,在用药同时减少眼部光照刺激和补充牛磺酸能部分降低此类副作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)治疗肝内胆管癌的效果如何?

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