普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)联合博纳吐单抗可以治疗急性淋巴细胞白血病？

       费城染色体（Ph）是成人急性淋巴细胞白血病（ALL）最常见的染色体异常，为22号染色体长臂的BCR基因易位至9号染色体长臂上的ABL基因，形成BCR-ABL融合基因。无病生存期短且预后差。

　　Ponatinib（普纳替尼）和blinatumomab（博纳吐单抗）联合治疗新诊断或复发/难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)是安全且高效的。新诊断患者联合治疗的完全缓解率为100%，完全分子缓解率为85%。复发/难治性患者的完全缓解率为89%，而完全分子缓解率为88%。

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)通常采用强化全身化疗进行治疗，这会带来感染、低血细胞计数和死亡风险。化疗和疾病缓解后，传统意义上，患者会接受干细胞移植以减少疾病复发的机会。

　　Short博士表示：“全身化疗和干细胞移植都会引起严重的副作用。这种治疗组合非常有吸引力，因为它最大限度地降低了患者出现并发症的风险，特别是对于那些存在其他疾病且预后较差的老年患者。”

　　为什么使用Ponatinib（普纳替尼）和blinatumomab（博纳吐单抗）能有效治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)呢？

　　Ponatinib（普纳替尼）是一种靶向酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制白血病细胞上的酪氨酸激酶蛋白而发挥作用，尤其是引起白血病的异常BCR-ABL蛋白。普纳替尼比前几代酪氨酸激酶抑制剂具有优势，它被设计用于克服T3151突变，这是疾病复发最常见的原因。使用blinatumomab（博纳吐单抗）等单克隆抗体进行免疫治疗，可促进人体免疫系统的改变，并干扰肿瘤细胞的生长和扩散能力。博纳吐单抗有两种成分：一种靶向T细胞上的CD3，另一种靶向ALL细胞上的CD19。它的工作原理是引导T细胞靶向白血病细胞表面的CD19蛋白，并与之结合。

　　先前的研究表明，Ponatinib（普纳替尼）和blinatumomab（博纳吐单抗）在提高白血病患者的总生存期方面是有效的。研究人员对20例新诊断患者，10例复发/难治性患者和5例CML-LBC患者的疗效进行了评估。中位随访12个月后，新诊断患者2年无事件生存率和总生存率为93%。在一线治疗组中，没有患者接受干细胞移植，也没有患者复发。对于复发/难治性患者，2年无事件生存率为41%，2年总生存率为53%。4例复发/难治性疾病患者接受了异基因造血干细胞移植。该治疗方案具有良好的耐受性，这两种药物的毒性特征与其他研究一致，联合用药没有观察到额外的毒性。该试验正在进行中，仍在继续招募患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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