依库珠单抗(SOLIRIS)是抗磷脂综合征患者的新希望？

　　依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。依库珠单抗注射溶液通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者。抗磷脂综合征（antiphospholipid syndrome，APS）是一种以反复血管性血栓事件、复发性自然流产、血小板减少等为主要临床表现，伴有抗磷脂抗体（antiphospholipid antibodies，aPLs）持续中度或高度阳性的自身免疫性疾病。

　　CAPS可能的发病机制为短期内形成血栓风暴及炎症风暴，多项机制研究均发现补体活化是参与CAPS发病的关键环节。CAPS治疗仍然是当面临床医生所面临的极大挑战之一。依库珠单抗，作为针对补体C5的人源型单克隆抗体，其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5，通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。临床前研究表明该抗体对c5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤。被美国食品和药物管理局批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征。

　　本文为依库珠单抗治疗CAPS最大样本量的分析研究，主要是基于已纳入584例CAPS患者的全球多中心回顾性注册研究数据库（CAPS Registry），回顾性分析39例（6.7%）接受依库珠单抗治疗的疗效和安全性，其中30例用于挽救性治疗，9例用于一线治疗。给药方式大多为每周900mg连用4周后，改为1200mg隔周一次。

　　结果显示，29例（74.4%）出现CAPS病情明显改善，使得CAPS预后得到显著改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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