适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)可以显著提高FLT3-ITD突变急性白血病患者缓解率?

2023-04-10 作者: 康必行-小璐

  AML是一种常见的急性白血病,在成年人中高发。很多AML患者存在各种基因突变,如FLT3、NPM1、IDH1/2、CEBPA、TP53等。其中FLT3基因尤为重要,它是AML最常见的基因突变,约占所有AML患者的1/3。已知FLT3突变与AML患者预后密切相关,FLT3突变阳性AML患者总体生存较差。然而,传统化疗目前无法满足具有FLT3突变的AML患者的治疗需求。

  适加坦(Gilteritinib)已在中国正式获批,填补了AML治疗未满足的需求,开创了FLT3突变阳性复发或难治性AML靶向治疗时代。AML在老年人中更为常见,尤其对于不适合进行强化疗的FLT3突变阳性的老年患者,适加坦(Gilteritinib)是首选治疗方案,让这部分患者重燃生活希望。值得一提的是,适加坦(Gilteritinib)是口服药物,便于在门诊用药。“我们知道新冠时期,很多患者无法去医院就诊,不能做强化疗,不能移植,这时候我们往往用最简单的方法,口服的方法来治疗。所以有了适加坦(Gilteritinib),FLT3突变阳性AML患者就可以在家中’chemo-free’的进行靶向治疗。

  美国就已批准FLT3抑制剂适加坦(Gilteritinib)用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML,使FLT3突变阳性AML的治疗取得了突破性进展。适加坦(Gilteritinib)是一种新型(二代、I型)、高选择性、口服FLT3抑制剂,对FLT3-ITD、FLT3-TKD均有高抑制活性且对c-Kit弱活性,同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL。ADMIRAL研究1显示,与挽救性化疗相比,适加坦(Gilteritinib)可以显著提高FLT3-ITD突变患者缓解率、延长生存期。适加坦(Gilteritinib)组患者的中位总生存(OS)为9.3个月,而挽救性化疗组患者的中位OS仅为5.6个月,提高了将近一倍,可令更多患者有随后接受造血干细胞移植的可能。而且,接受造血干细胞移植后继续应用适加坦(Gilteritinib)仍可延长患者生存期。

  CSCO《恶性血液病诊疗指南2020》就已推荐适加坦(Gilteritinib)作为复发/难治性FLT3突变阳性AML患者靶向治疗的首选(一级推荐)。而且,两年前我们国家已经将适加坦(Gilteritinib)按特殊通道引入中国,来作为中国急需的治疗药物。临床中,我们发现适加坦(Gilteritinib)的治疗效果非常好,而且为FLT3突变阳性AML患者进行“chemo-free”治疗带来可能。过去FLT3突变阳性的复发/难治性AML患者的OS可能只有不到1年,但应用适加坦(Gilteritinib)后,患者的OS可以达到将近2年。尤其是一些不能进行造血干细胞移植或老年FLT3突变阳性患者也可以用适加坦(Gilteritinib)进行维持治疗。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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