AML是一种常见的急性白血病,在成年人中高发。很多AML患者存在各种基因突变,如FLT3、NPM1、IDH1/2、CEBPA、TP53等。其中FLT3基因尤为重要,它是AML最常见的基因突变,约占所有AML患者的1/3。已知FLT3突变与AML患者预后密切相关,FLT3突变阳性AML患者总体生存较差。然而,传统化疗目前无法满足具有FLT3突变的AML患者的治疗需求。
美国就已批准FLT3抑制剂适加坦(Gilteritinib)用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML,使FLT3突变阳性AML的治疗取得了突破性进展。
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