艾曲泊帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)针对重型再生障碍性贫血儿童患者有效吗？

　　艾曲泊帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂，在体外，艾曲泊帕与铁结合的能力与去铁胺或地拉罗司等螯合剂类似。艾曲泊帕的细胞内摄取量显著更高，使其能够进入组织受限的不稳定铁池。研究已经证明，艾曲泊帕治疗期间，残留在组织中的铁很容易转运到血浆池中，导致血清铁水平升高和奇怪的灰色血液现象。艾曲泊帕联合标准IST作为重型再生障碍性贫血（SAA）一线治疗的有效性和安全性在II期和III期临床试验中得到了验证。

　　重型再生障碍性贫血（SAA）是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，主要治疗手段为造血干细胞移植和免疫抑制疗法（IST）。

　　这项回顾性研究共纳入57例患儿，分别接受标准IST治疗（39例）或IST联合艾曲泊帕治疗（18例）。研究结果显示：治疗3个月后，联合方案组的ORR为77.7%，CR率为22.2%，而IST组的ORR为56.4%，CR率为12.8%。治疗6个月后，联合方案组94.4%的ORR和50%的CR率显著高于IST组的ORR（69.2%）和CR率（17.9%）（P<0.05）。

　　输血和感染情况是SAA疗效判断的重要指标，该回顾性研究结果显示：联合方案可以更早地帮助SAA患儿脱离输血依赖。研究中IST组患儿脱离红细胞输注的中位时间为51天，联合方案组为35天（p<0.05）；IST组脱离血小板输注的中位时间为53天，联合方案组为38天（p<0.05）。联合方案组中13例患儿在治疗1个月的情况下即可脱离输血依赖。此外，IST+EPAG组患儿治疗第8周时中位网织红细胞计数（ARC）相比于治疗前显著增加（1.36×109/L vs 0.38×109/L），患儿感染风险降低，住院期间抗感染治疗的花费减少。

　　艾曲泊帕的治疗同时降低了SAA患儿后续治疗负担。IST组中12例患儿治疗后未达到缓解（NR），其中7例患儿后续需要进行移植治疗；而艾曲泊帕组的患儿疗效较好，没有患儿需要进行移植治疗。

　　联合方案组常见的不良事件包括胆红素水平轻微至中度升高，轻度恶心、呕吐和头晕，这部分不良反应均通过对症治疗改善。没有患儿因为不良反应停药。标准IST中加入艾曲泊帕可以提升SSA患儿的血液学反应，安全性良好，研究结果支持标准IST联合艾曲泊帕在SSA患儿治疗中的使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲泊帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)使用时会产生什么副作用？

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